新的分析平台为罕见病领域带来机遇

亚利桑那州图森市和华盛顿，2021 年 9 月 1 日 — 两年来，关键路径研究所 (C-Path)、国家罕见疾病组织 (NORD) 和美国食品和药物管理局 (FDA) 与其他机构一起在整个罕见病社区创建一个新颖的、一流的平台，以加速罕见病治疗创新。

上周二9月14日，上午10点-下午3:45 ET，珍稀病专治加速器数据和分析平台(RDCA-DAP®)，一个FDA资助的举措，将项目的年度会议期间，有其公共首映.该平台将托管、标准化和共享罕见疾病数据作为其功能的一部分。

除了平台本身的演示之外，全天的演讲将展示 RDCA-DAP 如何打破数据孤岛，深入了解平台的开发和测试过程，并从关键利益相关者的角度展示 RDCA-DAP 的重要性，包括学术、临床、监管和患者社区。

“我们邀请罕见病社区的同事和患者参加研讨会，了解自 2019 年启动 RDCA-DAP 计划以来的最新进展，”C-Path 高级副总裁、FCP 博士 Jeff Barrett 说和 RDCA-DAP 负责人。“这将是公众首次了解该平台的功能，展示如何利用它为罕见疾病提供解决方案。”

C-Path 数据协作中心的团队与 Aridhia Informatics 合作，一直在设计和构建该平台，这将使研究人员能够开发先进的模型，以定量描述疾病内和疾病间疾病进展的相关方面，捕捉相关变异源。研究人员可以通过用户友好的界面与这些复杂的模型进行交互，以将它们作为定量药物开发工具提交监管审查和认可，或用于运行旨在优化临床试验设计的模拟。

NORD 首席医疗和科学官 Ed Neilan 医学博士、博士说：“RDCA-DAP 平台具有巨大的前景，可以使患者和家属成为罕见病创新的推动力。“演示和研讨会将展示当社区聚集在一起共享去识别化数据以更广泛地使用以加快治疗方法的开发时可能发生的事情。”

NORD 与数据保管人合作，将来自六种不同疾病状态的数据集提供给 RDCA-DAP，并已签署协议将数据提供给另外三个疾病领域的数据集。C-Path 已经获得了 10 个额外的疾病数据集，并且还整合了来自 C-Path 罕见疾病联盟的现有数据集。来自更多疾病状态的数据处于贡献过程的中间阶段。

有兴趣参加年会的人士可在此免费注册。

关键路径研究所得到美国卫生与公众服务部 (HHS) 食品和药物管理局 (FDA) 的支持，56.5% 的资金由 FDA/HHS 资助，总额为 16,749,891 美元，43.5% 的资金由非政府来源资助)，总计 12,895,366 美元。内容是作者的内容，并不一定代表 FDA/HHS 或美国政府的官方观点或认可。如需更多信息，请访问FDA.gov。

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