临床前动物研究的有希望的发现显示了基因治疗不可治愈的神经系统疾病的潜力。在今天发表的新研究中，科学家成功地使用基因疗法来减缓疾病的进展，并改善肌萎缩侧索硬化和帕金森病的症状。研究成果发表在《神经科学2018》上，这是神经科学学会的年会，也是全球脑科学与健康新兴新闻的最大来源。基因治疗通常使用灭活的病毒携带新的遗传物质进入细胞，改变特定的基因来治疗或预防疾病。研究人员可能会用健康的基因副本替换突变基因，关闭致病基因，或者给身体添加新基因来帮助对抗疾病。
尽管基因治疗对于包括某些癌症在内的有限条件来说是一种有希望的治疗选择，但这项技术对于大多数疾病来说仍然是实验性的，并且正在进行研究以确保它们在人类患者中是安全有效的。动物研究是实验性基因治疗进入临床试验的关键部分。
今天的新发现表明：
一项新技术允许将基因治疗传递到小鼠的整个脊髓(M. Bravo Hernandez，摘要208.10)。
基因治疗安全有效地延长了ALS小鼠模型的寿命，改善了运动功能(格雷琴汤姆森，摘要208.16)。
基因治疗减缓了遗传性帕金森病小鼠模型中神经元丢失的进程(Jose L. Lanciego，摘要292.01)。
基因治疗在巴滕氏病小鼠模型中显示出希望，巴滕氏病是一种儿童神经退行性疾病(Shibi Likhite，摘要355.01)。密歇根州立大学新闻发布会主持人弗雷德里克曼弗雷德森博士说：“基因治疗有望改变不可治愈的神经系统疾病患者的生活。“今天介绍的研究代表了预防和治疗不治之症(如帕金森病和阿尔茨海默病)的重要而令人兴奋的一步。”
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