联系《科学转化医学》年1月发表的新研究,威克森林再生医学研究所的Patrick McNutt博士就是这个研究组的成员,证明了一种新的“木马”方法在治疗中可以产生强大的解毒效果。小鼠、豚鼠和猕猴的致命肉毒中毒。
此外,在同行的文章中,一个独立的小组证明了相关药物对小鼠有强大的作用。
麦克纳特说:“这是科学界偶尔出现的时刻之一。两个小组独立工作,在一个长期存在的问题上表现出相似的结果。”“我们目前正在改进这种药物,以增强其对抗肉毒中毒的治疗性能,并探索同样的方法是否可以再次用于治疗其他神经元疾病。”
纽约大学医学院的康斯坦丁伊奇琴科(Konstantin Ichtchenko)在2010年提出了一种治疗肉毒中毒的新型木马策略。这种策略基于使用无毒的BoNT向瘫痪的神经元输送治疗性抗体,阻断野生型毒素的活性,加速瘫痪的恢复。在过去的十年中,康斯坦丁与帕特里克麦克纳特(威克森林再生医学研究所)、菲尔本德(Cytodel,Inc .)和查克舒梅克(塔夫茨大学)建立了合作关系,在各种实验模型中开发和测试这种新药。
肉毒杆菌神经毒素(BoNT)是一种细菌毒素,负责引起被称为肉毒中毒的临床疾病。BoNT在神经末梢发挥作用,破坏引起肌肉收缩所需的蛋白质,导致肌肉瘫痪,并在致死浓度下发展为呼吸停止。BoNT是已知毒性最强的物质,其半数致死剂量比氰化物低一百万倍。
由于其非凡的功效和长期的效果,这种毒素被疾控中心视为1类药物,专门用于最危险的公共威胁。这些相同的特性使BoNT成为一种高效的美容和治疗药物,具有各种临床适应症(如肉毒杆菌)。尽管几十年的努力,肉毒中毒对生活的影响没有解药。失败的主要原因是毒素隐藏在神经末梢中,这构成了治疗分子递送的挑战性目标。
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