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新型单克隆抗体疗法可将高危患者的低密度脂蛋白胆固醇降低一半

伊坎医学院的一项II期研究表明,研究用药物evinacumab可以将严重高胆固醇血症患者的低密度脂蛋白胆固醇降低50%。西奈山医学和其他全球学术网站已经被发现。这项由Regeneron赞助的研究成果将于11月15日(周日)在美国心脏协会科学大会2020上以“最新科学”的形式发表,同时也将在《新英格兰医学杂志》上发表。

Evinacumab是一种完全的人单克隆抗体,通过与最耐受降脂治疗的高胆固醇血症(最大的遗传性疾病,很难治疗)家庭医学患者相结合,可以将危险的高胆固醇血症降低到正常水平。

“我们的研究评估了依那西普的安全性和有效性,在尽管降脂治疗减少最多但仍未达到目标指南的患者中,依那西普可以将低密度脂蛋白胆固醇降低一半,”医学博士、医学博士(心脏病学)兼主任罗伯特罗森森(Robert Rosenson)说。西奈山伊坎医学院心脏代谢紊乱。“埃维诺单克隆抗体是一种完整的人单克隆抗体,能够抑制血管生成素样蛋白3(ANGPLT3),以一种独立于LDL受体的方式降低LDL胆固醇。基因研究表明,已知缺乏血管生成素样蛋白3或血管生成素样蛋白3水平低的人寿命短,胆固醇水平低,很少患动脉粥样硬化性心血管疾病。”

在美国,约7%的成年人被诊断为严重高胆固醇血症,其定义为未经治疗的低密度脂蛋白胆固醇水平大于或等于190毫克/分升。家族性高胆固醇血症在313人中有1人存在,但在早发性心血管疾病患者中更常见,15人中有1人发生。2018年,美国心脏协会/美国心脏协会建议动脉粥样硬化性心血管疾病高危患者的LDL胆固醇目标应小于或等于70 mg/dL,欧洲心脏协会指南建立了更具攻击性的指标,建议将LDL胆固醇降至55 mg/dL。

罗森森博士解释说:“通过一种独立于低密度脂蛋白受体的途径治疗难治性高胆固醇血症的药物需求尚未得到满足。”“如果获得美国美国食品药品监督管理局的批准,依那西普可以通过降低严重升高的低密度脂蛋白胆固醇来填补患者的临床空白。”

evinacumab的II期多中心、双盲、安慰剂对照研究纳入了272例原发性高胆固醇血症患者,其中大多数被诊断为杂合子家族性高胆固醇血症(HeFH)。HeFH是高胆固醇血症的一种遗传形式,通常由LDL受体基因突变引起。研究小组发现,与安慰剂组相比,每周皮下注射450毫克可以降低56%的低密度脂蛋白胆固醇,而每周300毫克的低密度脂蛋白胆固醇降低52.9%。与安慰剂组相比,每月静脉注射15 mg/kg剂量的依维那单抗可降低50.5%的低密度脂蛋白胆固醇。所有接受evinacumab的患者都接受了背景降脂治疗。

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