桑福德伯恩汉姆普雷比斯医学发现学院、加州大学圣地亚哥分校医学院和希望儿童癌症中心KITZ的科学家已经证明,个性化药物筛查可用于识别髓母细胞瘤(儿童最常见的恶性脑肿瘤)的新治疗候选人。这种方法使用从活检中获得的肿瘤细胞来衡量治疗方法的有效性,并且可以在几天内完成——使其成为临床决策中使用最快的信息源之一。基于《癌症研究》中发布的这一概念验证研究,目前正在计划使用这种方法的临床试验。
“我们的发现表明,个性化药物筛查可以帮助我们摆脱治疗髓母细胞瘤患者的综合方法,”该研究的相应作者、教授和主任罗伯特韦克斯勒-雷亚博士说。他是Sanford Burnham Prebys“肿瘤启动和维持计划”的负责人,也是Rady儿童基因组医学研究所Joseph Clays III神经肿瘤和基因组学研究中心的项目负责人。“我们已经表明,我们可以确定其他方法无法预测的疗法,其结果可用于临床决策,以改善患者的预后。对于被诊断为髓母细胞瘤的儿童及其父母来说,这还不足以提供更好的治疗。”
到目前为止,寻找神经母细胞瘤个性化治疗的努力还没有成功。治疗包括四个不同的亚组-WNT,刺猬索尼克,第3组和第4组。尽管肿瘤的分子特征不同,但大多数患者仍然接受相同的治疗——脑肿瘤切除术,其次是放疗和化疗。结果,三分之一的儿童死于癌症。幸存的儿童通常会因治疗而遭受严重的终身副作用,包括认知障碍和更高的再次患癌概率。
该研究的合著者、神经肿瘤学主任约翰克劳福德说:“精准医学彻底改变了某些癌症的治疗方法。现在,我们希望个性化药物筛查将这些益处扩展到脑癌儿童。”圣地亚哥拉迪儿童医院的程序。个性化药物筛查使我们能够针对每个患者的肿瘤进行个性化治疗,这可能会挽救更多儿童的生命,并保护其他人在如此年轻的时候免受化疗和放疗带来的破坏性长期副作用。"
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