这项对 golodirsen 的首次人体研究显示了其对杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者的长期安全性和生物活性。如同行评审期刊Nucleic Acid Therapeutics所述，经批准的外显子跳跃疗法旨在生产功能性肌营养不良蛋白。点击这里阅读文章。
Golodirsen 在外显子 53 跳跃式 DMD 的门诊患者中进行了测试。他们正处于与进行性恶化和走动功能下降相关的年龄。
来自伦敦大学学院的Francesco Muntoni 医学博士和合著者代表 SKIP-NMD 研究组进行了一项由两部分组成的长期 golodirsen 治疗的 1/2 期试验。第 1 部分包括安全审查。第 2 部分是对 golodirsen 30 mg/kg 的 168 周评估。主要终点是肌营养不良蛋白表达和 6 分钟步行测试。Golodirsen 显着增加肌营养不良蛋白表达 16 倍，外显子跳跃增加 28.9 倍。3 年后，golodirsen 治疗组的 6 分钟步行测试仅下降了 99.0 米，而对照组下降了 181.4 米，25 位接受 golodirsen 治疗的患者中有 2 位发生了不能走动，而 19 位对照组患者中有 5 位发生不能走动。
研究人员总结道：“本文提出的结果为 Golodirsen 在 DMD 下降人群中的生物活性和长期安全性提供了证据，支持在正在进行的第 3 期试验中对 golodirsen 进行评估。”
“这些长期临床结果数据支持这样的论点，即全身给药吗啉代寡聚体可以显着改善杜氏肌营养不良症患者的预期病程。”执行编辑说，格雷厄姆C·帕克博士的卡曼和儿科的安·亚当斯系，医学院，密歇根州的儿童医院，密歇根州底特律的韦恩州立大学医学院。
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