今天,OncoTartis, Inc. 和儿童癌症研究所联合宣布在领先的肿瘤血液学杂志《白血病》上发表两篇研究手稿,这两篇研究手稿都致力于 OncoTartis 的临床候选药物 OT-82。
成人和儿童中有很大一部分血癌对目前的治疗方法仍然有抵抗力,而且往往是致命的。布法罗和悉尼的团队合作进行的研究结果通过引入一种在临床前模型中证明非常有效的新候选药物,为患有目前无法治愈的血癌的患者开辟了新的治疗机会。
第一篇论文描述了 OT-82 的发现、作用机制、毒理学概况和临床前疗效,OT-82 由 OncoTartis 开发,用于治疗难治性白血病和淋巴瘤。它利用了源自造血系统的恶性肿瘤对烟酰胺二核苷酸 (NAD) 水平升高的极高依赖性的发现,NAD 是细胞多种代谢和应激反应机制的重要组成部分。OT-82 抑制一种主要的酶,烟酰胺磷酸核糖转移酶 (NAMPT),负责 NAD 的产生。其进一步的临床开发特别专注于以血源性癌症为主要疾病靶点。OT-82 目前正在美国进行多中心I 期试验。
关于OT-82的第二篇论文描述了在儿童癌症研究所(悉尼)进行的一项研究。该研究所一直处于世界领先地位,建立了大量难治性儿童白血病,这些白血病是在实验室小鼠中培养的,用于新药测试。这些被广泛认为是世界上任何地方与临床最相关的儿童白血病模型。
该集合用于比较 OT-82 与目前治疗儿童白血病的疗效。OT82 在单独使用时表现出显着的疗效,在与常规治疗结合使用时甚至更有效,从而表明对患有高危血癌的儿童有希望。
目前,OT-82正在对患有复发或难治性淋巴瘤的成人进行临床试验。此次试验顺利完成后,预计该药物将进入高危急性淋巴细胞白血病患儿的临床试验阶段。
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