导读 在几乎所有患有肌萎缩性侧索硬化症 (ALS) 的人以及多达一半的阿尔茨海默氏病 (AD) 和额颞叶痴呆病例中，一种名为 TDP-43 的蛋白质从
在几乎所有患有肌萎缩性侧索硬化症 (ALS) 的人以及多达一半的阿尔茨海默氏病 (AD) 和额颞叶痴呆病例中，一种名为 TDP-43 的蛋白质从其在细胞核中的正常位置丢失。反过来，这会引发 stathmin-2 的丢失，这是一种对神经元再生和维持它们与肌肉纤维的连接至关重要的蛋白质，对收缩和运动至关重要。
在 2023 年 3 月 16 日出版的《科学》杂志上，由资深研究作者 Don Cleveland 博士领导的科学家团队撰写，他是加州大学圣地亚哥分校医学院医学、神经科学和细胞与分子医学的杰出教授，与同事和其他地方一起，证明可以使用设计的 DNA 药物来恢复 stathmin-2 的丢失，这些药物可以恢复蛋白质编码 RNA 的正常加工。
“我们设计的小鼠模型错误处理了它们的 stathmin-2 编码 RNA，就像在这些人类疾病中一样，我们表明，将这些设计的 DNA 药物之一施用到大脑和脊髓周围的液体中，可以在整个过程中恢复正常的 stathmin-2 水平。神经系统，”克利夫兰说。
克利夫兰因开发设计 DNA 药物的概念而广受赞誉，这些药物可以打开或关闭与衰老的人类神经系统的许多退行性疾病相关的基因，包括 ALS、AD、亨廷顿氏病和癌症。
几种设计的 DNA 药物目前正在进行多种疾病的临床试验。其中一种药物已被批准用于治疗称为脊髓性肌萎缩症的儿童神经退行性疾病。
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