导读 莱斯大学的研究人员使用基于超声波的非侵入性技术在啮齿类动物中测试了将基因传递到多个大脑区域的安全性和可行性，他们的研究结果表明，当...
莱斯大学的研究人员使用基于超声波的非侵入性技术在啮齿类动物中测试了将基因传递到多个大脑区域的安全性和可行性，他们的研究结果表明，当打开更多位点时，每个目标位点内的基因传递效率会提高。
Shirin Nouraein 是莱斯生物工程师 Jerzy Szablowski 实验室的博士生，她是最近发表在《基因治疗》杂志上的这项研究的主要作者。
这篇题为“大脑体积的声学靶向非侵入性基因治疗”的论文继续了 Szablowski 实验室的工作，利用聚焦超声能量安全地使血脑屏障具有可渗透性。该技术被称为聚焦超声血脑屏障开放(FUS-BBBO)。
该过程还允许蛋白质和其他小分子从另一个方向通过，即从大脑进入血液，在那里可以很容易地对它们进行取样。
“我们使用聚焦超声波打开大脑内皮细胞中的纳米大小的孔，”系统、合成和物理生物学研究生 Nouraein 说。“这使得天然存在的病毒载体能够无创地传递到整个大脑，这对于治疗遗传性疾病非常重要。”
生物工程助理教授兼非侵入性神经工程实验室主任萨布洛夫斯基说，许多疾病会影响大的大脑区域或整个大脑，但对这些区域进行基因治疗很困难。
“当用针将基因传递载体注射到大脑中时，它通常只会扩散几毫米，”萨布洛夫斯基说。“要治疗整个大脑，需要进行数千次注射，这不仅很困难，而且可能有害。使用 FUS-BBBO，可以避免这种手术治疗。”
Nouraein 和她的研究合作者测试了同时打开 105 个位点的效率和安全性，在大脑的大部分区域都取得了积极的结果。令人惊讶的是，他们的研究结果表明，当打开更多位点时，每个目标位点内的基因传递效率会提高。
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