马萨诸塞州剑桥(2021 年 8 月 19 日)——来自麻省理工学院、麻省理工学院麦戈文脑研究所、霍华德休斯医学研究所以及麻省理工学院和哈佛大学布罗德研究所的研究人员开发了一种向细胞提供分子疗法的新方法。这个名为 SEND 的系统可以被编程来封装和递送不同的 RNA 货物。SEND 利用人体内形成病毒样颗粒并结合 RNA 的天然蛋白质，与其他递送方法相比，它引起的免疫反应可能更少。
新的递送平台在细胞模型中有效地工作，并且随着进一步的发展，可以为广泛的分子药物开辟一类新的递送方法——包括用于基因编辑和基因替换的那些。用于这些治疗的现有载体可能效率低下并且随机整合到细胞基因组中，并且有些可能会刺激不需要的免疫反应。SEND 有望克服这些限制，这可能为部署分子医学开辟新的机会。
“生物医学界一直在开发强大的分子疗法，但以精确有效的方式将它们传递给细胞具有挑战性，”该研究的资深作者、博德研究所核心研究所成员、麦戈文研究员张峰说。研究所，以及麻省理工学院神经科学的 James 和 Patricia Poitras 教授。“SEND 有潜力克服这些挑战。”张也是霍华德休斯医学研究所的研究员和麻省理工学院脑与认知科学和生物工程系的教授。
在报告科学，团队描述SEND(如何小号择ËndogenousËÑcapsidation用于蜂窝delivery)利用由人体细胞制成分子。SEND 的中心是一种称为 PEG10 的蛋白质，它通常与其自身的 mRNA 结合并在其周围形成一个球形保护胶囊。在他们的研究中，该团队设计了 PEG10 以选择性地包装和递送其他 RNA。科学家们使用 SEND 将 CRISPR-Cas9 基因编辑系统传递给小鼠和人类细胞以编辑目标基因。
第一作者、张实验室博士后研究员 Michael Segel 和第二作者、也是该小组的研究生 Blake Lash 说，PEG10 的转移 RNA 的能力并不是独一无二的。“这就是令人兴奋的地方，”Segel 说。“这项研究表明，人体中可能还有其他 RNA 转移系统也可以用于治疗目的。它还提出了一些非常有趣的问题，即这些蛋白质的自然作用可能是什么。”
来自内部的灵感
PEG10 蛋白天然存在于人类中，源自“逆转录转座子”——一种类似病毒的遗传元件——在数百万年前将自身整合到人类祖先的基因组中。随着时间的推移，PEG10 已被身体吸收，成为对生命很重要的蛋白质库的一部分。
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