导读 副研究员内田聪博士(京都都道府县医科大学副教授)在纳米医学创新中心课题组(总干事：位于川崎的Kazuunori Kataoka教授，简称iCONM)报告
副研究员内田聪博士(京都都道府县医科大学副教授)在纳米医学创新中心课题组(总干事：位于川崎的Kazuunori Kataoka教授，简称iCONM)报告称，优化后的纳米胶束可以诱导小鼠大脑进行有效的基因组编辑。
2020年诺贝尔化学奖获得者CRISPR/Cas9有望通过纠正疾病特异性基因组序列，治疗先天性疾病、病毒感染等多种疾病。
在过去的十年中，这项技术越来越受到关注，因为它允许以高精度和低水平的非靶基因编辑轻松靶向基因组序列。然而，Cas9 DNA裂解酶和导向RNA(gRNA)的安全有效传输是一个障碍。核糖核酸是一小段核糖核酸，引导Cas9到达其基因组目标。
Cas9 mRNA(4500个碱基)和gRNA(100个碱基)的大小差异很大。当它们被装载到纳米胶束中时，gRNA将被迅速释放和降解。有趣的是，当Cas9 mRNA和gRNA装载在同一个纳米胶束中时，gRNA的稳定性增加，这种共同装载的纳米胶束使各种脑细胞(如神经元、星形胶质细胞和小胶质细胞)的基因组编辑更加有效(见图)。以下)。我们已经制造了用于递送信使核糖核酸(mRNA)的纳米胶束和编码Cas9的gRNA，它们凝聚在胶束核心中并形成聚乙二醇的保护壳。评估转基因小鼠基因组编辑的效率。转基因小鼠在成功编辑小鼠大脑基因组后表达红色荧光蛋白。
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