使用药物敏感性测试的功能性精准医学可以为白血病患者量身定制治疗方案

在芬兰进行的官能精度医学研究表明基于来自患者的细胞的药物敏感性测试结果的治疗选择可以是临床上有用的我Ñ例侵袭性血液癌症小号。

赫尔辛基大学芬兰分子医学研究所 FIMM 和赫尔辛基大学医院综合癌症中心的临床医生、研究人员和技术专家在过去 10 年中开发并测试了一种功能性精准医学方法，为个体癌症患者分配治疗方法。他们的最新成果刚刚发表在美国癌症研究协会的顶级期刊Cancer Discovery上。

该小组专注于血液癌症患者，尤其是急性髓系白血病 (AML)，因为针对这些恶性肿瘤的晚期形式的标准疗法效果有限，而且结果总是很差。

在患者细胞上测试了 500 多种化合物

该研究提出了一种新的功能和分子肿瘤委员会 (FMTB) 策略，其中药物测试数据与患者的临床、基因组和分子分析数据相结合，并实时分配和讨论潜在的治疗建议，以确定正确的治疗方法在正确的时间给正确的患者。

研究人员测试了 500 多种候选药物对 186 名复发性成人急性髓性白血病 (AML) 患者细胞的影响，AML 是一种预后不良的疾病。测试的化合物包括 180 多种获批的抗癌药物和许多新兴或研究中的抗癌药物。

“我们的方法将深度分子分析与患者细胞的综合药物敏感性测试相结合，以推进白血病患者的治疗决策系统，”该研究的第一作者Disha Malani博士说，她在 FIMM 完成了她的博士研究，赫尔辛基大学在从事该项目时。

结果显示出明显的临床益处

根据分析结果，该小组能够为几乎所有 (98%) 所研究的 AML 患者确定可能可行的药物。与使用基因组学的经典方法相比，这是一个显着的进步，其中大多数患者无法获得信息结果。在 37 例患者中，患者实际接受了推荐的药物治疗，治疗结果在观察性临床案例研究中进行了量化。

在没有其他治疗选择的情况下，这种晚期难治性 AML 的结果非常好。总体响应率为 59%。此外，五名患者成功过渡到治愈性造血干细胞移植治疗，其中许多患者现在处于长期缓解状态。

该研究表明，基于实验室条件下患者细胞功能测试的个体化治疗既可以预测患者在现实生活中的反应，又是可行、快速、具有成本效益和临床可实施的。

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