儿童脑癌被称为弥漫性脑桥胶质瘤(DIPG)，几乎是致命的。在某种程度上，这是由于它生长的地方和方式。在脑干中被称为脑桥的部分，形成了一个细胞扩散网络，控制呼吸和吞咽等基本功能。另一个使DIPG特别危险的因素是缺乏治疗——目前，没有靶向治疗或免疫治疗被证明对治疗DIPG有效，许多寻求治疗DIPG的化疗临床试验都失败了。
事实上，化疗对DIPG的治疗以失败告终，以至于研究人员质疑化疗药物甚至能否到达癌症。有理由相信他们可能不会：很多药物无法穿越包裹大脑和中枢神经系统的血脑屏障，脑桥特别难够到。现在，科罗拉多大学癌症中心在科罗拉多儿童医院工作的研究人员的一项研究发表在《神经肿瘤学进展》杂志上，该杂志提供了关于这个问题的见解。
科罗拉多儿童医院CU癌症中心研究员、小儿脑癌专家Adam Green说：“结果令人惊讶，也令人鼓舞。“最重要的是，似乎这种药物真的能有效到达DIPG组织，而且有潜力有效对抗肿瘤。”
换句话说，化疗对DIPG无效的原因可能是我们还没有找到合适的化疗方案。
在这项临床试验中，该研究是与Scaggs科罗拉多大学药学和药物科学学院医学化学核心设施负责人迈克尔威姆普博士合作完成的。研究人员给新诊断的DIPG患者服用一剂吉西他滨，然后患者在活检后立即测量患者肿瘤组织中这种化疗的含量。该团队还在人类DIPG小鼠模型中进行了一项平行研究。结果与小鼠相似，与肿瘤在大脑中生长的确切位置无关，并且有几种已知的肿瘤亚型。
“我们不希望一剂化疗能有效对抗肿瘤，所以我们真的是在要求我们的家人和我们一起迈出信念的一大步——我相信这将是安全的，并将有助于回答一个重要的问题。对于他们的孩子和未来的病人来说，成为第一个家庭和病人对他们来说是一个非常勇敢的决定，”格林说。
“这项研究让我们非常开心，”研究第一个孩子的父亲说。“女儿的贡献让我们骄傲。此外，实验的设计是如此优雅。我记得当时我在想，在她已经需要活组织检查之前，立即给予一剂吉西他滨是多么有益。这是一个完美的方法来测试那些需要测试但未经测试和测试的东西！”
重要的是，科罗拉多儿童医院的团队是儿童脑癌治疗的领先中心，并帮助创建了肿瘤活检作为DIPG治疗的标准部分。
“我们不会为了寻找化疗而对患者的大脑进行活检。然而，由于这是我们诊断和治疗的标准程序的一部分，我们也可以在活检组织中寻找化疗的积累。这让我们做这个实验，”格林说。
认为Green DIPG的状态类似于50年代的儿童白血病或90年代的神经母细胞瘤，两者在当时都是不可治愈的，但新疗法显著提高了治疗效果。
格林说：“这些疾病需要联合治疗，这是我们的目标。”
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