摩斯密码怎么敲视频教学(摩斯密码怎么敲视频) 魔兽世界雷霆小径之战任务怎么开始(魔兽世界雷霆小径之战任务怎么开始视频) 怎么在电脑上查看手机版网页 wap(怎么用手机查看电脑版网页) 生的五笔怎么打(盛的五笔怎么打) 手工制作圣诞帽教案(手工制作圣诞帽教案大班) 阿里巴巴服装加工订单(找服装加工订单) 大闸蟹的正确做法图解(大闸蟹的正确做法图解大全) 抗诉的意思(抗诉是什么意思) 如何选购婴儿内衣?婴儿内衣哪种好啊(买什么儿童的内衣比较好) 烤鱼片的做法(空气炸锅烤鱼片的做法) frp是什么材料图片(frp是什么材料) 伦敦奥运会官方游戏london2012 110米栏攻略(伦敦110米栏奥运视频) 别来玩狼牙新系统境界提升玩法介绍(狼牙该如何使用) 关于逆境中成长的名言(逆境有利于成长名言) 爬楼梯有什么好处?(爬楼梯有什么好处吗) 八字不合怎么办(名字和八字不合怎么办) 宁滥勿缺下一句(宁滥勿缺) dnf补丁wegame怎么找(wegame中dnf补丁在哪?) 什么手机游戏可以赚人民币(什么手机游戏可以赚人民币 手游 手机) PDF文件怎么拆分成多个文件(怎么合并多个pdf) 乘法是什么符号的意思(乘法是什么符号) IP电话如何使用(ip话机怎么使用) 海底世界资料大全(关于海底世界的资料) 怎样自己动手包书皮(怎么自己包书皮) 如何设置浏览器的无痕浏览(如何设置浏览器的无痕浏览功能) 春风图片大全(春风图) 摩尔庄园怎么加好友?(摩尔庄园怎么加好友安卓和苹果) 【孤岛惊魂5新曙光】攻略之如何钓鱼(孤岛惊魂新曙光钓鱼需要鱼饵吗) 欧阳询观古碑文言文翻译过程(欧阳询观古碑文言文翻译) 和平精英电音盛典怎么击破气球(和平精英打爆气球) 杭州学厨师怎么样?工资怎么样?(杭州学厨师怎么样?工资怎么样啊) 凹凸的笔画顺序(凹的笔画顺序) 港行的iPhone5 A1429开启联通LTE教程(港版a1530支持联通4g吗) dnf疲劳药怎么购买(dnf哪里可以兑换疲劳药) 32位能用什么剪辑软件(适合32位系统的视频剪辑软件) 如何使用支付宝里有的功能去超市能让你更省钱?(支付宝如何在超市使用) 如何使用淘宝点外卖服务 (如何使用淘宝点外卖服务中心) 酚类化合物有哪些性质(酚类化合物有哪些呀) 苹果id充值怎么充(苹果id充值不成功怎么办) 淘宝怎么付钱(淘宝支付) 抛光砖和抛釉砖的区别哪个好(抛光砖和抛釉砖的优缺点) 大理剑川沙溪旅游攻略(大理古城到剑川沙溪古镇坐什么车) 古籍数字化步骤详解(古籍数字化定义) 极地女神和女皇哪个好(极地女神) 淘宝代练店怎么开(淘宝代练店怎么开店) DNF(地下城与勇士) 真野猪 怎么打经验分享(DNF真野猪怎么打) 不自由毋宁死三个角度谈谈(不自由毋宁死出处) 网络线上培训系统如何进行课程管理?(网络线上培训系统如何进行课程管理教学) 用C语言编写 打渔晒网问题(用c语言编写三天打鱼,两天晒网) 契丹人是中国人吗(女真人是什么民族)
您的位置:首页 >国外科研 >

沉默一个有缺陷的基因可能会发现罕见的 ALS 的线索

导读 使用一种实验药物,研究人员已经能够抑制突变的肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 基因。对小鼠的研究表明,这种疗法有望治疗由融合肉瘤 (FUS) 基

使用一种实验药物,研究人员已经能够抑制突变的肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 基因。对小鼠的研究表明,这种疗法有望治疗由融合肉瘤 (FUS) 基因突变引起的罕见的侵袭性 ALS。该研究发表在《自然医学》杂志上,部分由美国国立卫生研究院下属的国家神经疾病和中风研究所 (NINDS) 资助。

NINDS 项目主任 Amelie Gubitz 博士说:“这项研究模拟了有前景的基因靶向疗法如何迅速从临床前开发转移到临床试验。”“迫切需要治疗 ALS 的创新方法。”

ALS,也称为 Lou Gehrig 病,是一种致命的神经系统疾病,会导致大脑和脊髓中的运动神经元退化。患有 ALS 的人会迅速失去肌肉力量,最终失去移动、吞咽和呼吸的能力。大多数 ALS 病例是散发的,但至少 10% 的病例是家族性的,或者是由于各种基因的突变。FUS 基因的突变导致严重的 ALS 形式,称为 FUS-ALS,包括一种始于青春期或青年期的罕见类型。

在这项研究中,纽约市哥伦比亚大学 Claire Tow 运动神经元疾病副教授兼 Eleanor 和 Lou Gehrig ALS 中心主任 Neil Shneider 医学博士和他的团队延迟了运动神经元的发作通过使用旨在通过阻止细胞制造特定蛋白质来沉默 FUS 的反义寡核苷酸药物在小鼠中的退化。在取得令人鼓舞的结果后,他们将这种药物施用于一名 ALS 患者。

与正常小鼠相比,具有突变 FUS 基因的小鼠在其大脑和脊髓中具有更高水平的不溶性 FUS 和其他 ALS 相关蛋白。运动神经元中具有较高剂量突变 FUS 的小鼠经历了从生命早期开始的快速神经退行性变,就像 FUS-ALS 患者一样。

“这项研究建立了一种与疾病高度相关的小鼠模型,”施耐德博士说。“在小鼠中,我们发现 FUS 毒性是由于功能的获得,并且是剂量依赖性的,这表明我们可以通过沉默 FUS 基因来治疗 FUS-ALS。”

标签:

免责声明:本文由用户上传,如有侵权请联系删除!