UNC Lineberger 综合癌症中心的研究人员已经证明，作为靶向抑制剂的两种药物的新型组合，以纳米颗粒制剂形式递送，可以延长髓母细胞瘤小鼠的存活率。研究小组认为，该实验室的成功可以转化为对髓母细胞瘤(最常见的恶性儿科脑肿瘤)的毒性较小的治疗。诸如此类的进步至关重要，因为当前的治疗虽然对许多患者有效，但通常会导致潜在的脑损伤。
“我们证明了 palbociclib，一种 FDA 批准的乳腺癌药物，可能对髓母细胞瘤有效，但作为单一药物，它不能治愈，因为它不能在大脑中停留足够长的时间，而且肿瘤会对它产生抗药性” 北卡罗来纳大学医学院神经病学系教授兼研究副主席、该文章的共同通讯作者 Timothy R. Gershon 说。“在我们的小鼠研究中，我们通过开发一种纳米颗粒制剂来解决有限的大脑穿透问题，该制剂可以更有效地将治疗剂输送到大脑中。然后我们研究了为什么会长期产生耐药性，最终，我们发现了一种耐药机制，我们可以通过添加另一种药物 sapanisertib 来靶向。”
研究人员的发现发表在 2022 年 1 月 26 日的《科学进展》上。
髓母细胞瘤是一种侵袭性脑肿瘤，可以扩散到大脑的其他部位以及脊髓。根据美国统计报告的中央脑肿瘤登记处，美国每年有 250 至 500 名儿童被诊断出患有髓母细胞瘤，通常在 10 岁之前。总体而言，尚未扩散的髓母细胞瘤儿童的存活率接近到 80%，如果癌症扩散，存活率会下降到 60% 左右。对于治疗后肿瘤复发或复发的患者，没有有效的既定疗法。
目前髓母细胞瘤的护理标准包括手术、放疗和化疗。这种治疗方法虽然通常有效，但会产生致残的副作用。因此，研究人员希望开发一种药物来补充辐射，以便临床医生可以降低辐射剂量并减少脑损伤。研究人员特别感兴趣的是 20% 的癌症复发患者;这是新的双纳米颗粒药物可以提供最大益处的患者群体。
研究人员专注于药物 palbociclib，它破坏了癌细胞的增殖周期，对乳腺癌有效。由于 palbociclib 进入大脑的能力有限，研究人员转而使用纳米颗粒载体来帮助增加髓母细胞瘤药物暴露并减少脱靶毒性。他们用来配制纳米颗粒的方法已被证明是有效的，并且适用于其他药物。
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