一项新的研究表明，阿尔茨海默病的潜在治疗方法也可以改善唐氏综合症患者的认知功能。
药物 sargramostim(GM-CSF，代表粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子)是第一个在 II 期临床试验中显示阿尔茨海默病患者记忆改善的药物。GM-CSF 是一种正常的人类蛋白质，安全且耐受性良好，已被 FDA 批准用于其他疾病 30 多年。
科罗拉多大学安舒茨医学校区的一个多学科团队研究了 GM-CSF 治疗的安全性和耐受性及其对唐氏综合症小鼠模型和经历典型衰老的小鼠的行为和脑病理学的影响。发表在《疾病神经生物学》杂志上的结果表明，GM-CSF 对人类具有潜在的适用性。
“患有唐氏综合症的人患阿尔茨海默病的风险更高，之前的研究表明，GM-CSF 可以改善阿尔茨海默病患者的认知和脑部病理学。这项新研究表明，GM-CSF 还出乎意料地改善了没有患阿尔茨海默病的小鼠的认知能力。阿尔茨海默病，”资深作者、科罗拉多大学医学院神经病学教授、科罗拉多大学阿尔茨海默病和认知中心主任、Linda Crnic 唐氏研究所阿尔茨海默病研究主任亨廷顿波特博士说综合症。所有三个小组都位于 CU Anschutz 医学园区。
他补充说：“发现一种可以帮助患有唐氏综合症的儿童和年轻人发展身心能力的治疗方法对于改善他们的健康和日常生活活动至关重要。”
由 Mahiuddin Ahmed 博士领导的研究小组发现，使用具有促炎、抗炎和免疫调节特性的 GM-CSF 治疗可以逆转学习和记忆缺陷，即某些神经细胞的损失，以及唐氏综合症小鼠模型中大脑中的其他异常，并且还改善了正常衰老小鼠的认知能力。人类版本的 GM-CSF/sargramostim 已被证明可有效改善轻度至中度阿尔茨海默病患者和癌症患者的认知能力。研究结果支持这样的假设，即 GM-CSF/sargramostim 可能通过多种机制促进神经元从损伤或神经系统疾病中恢复，其中一些机制明显增强认知功能。
下一步是确定这种治疗对唐氏综合症患者是否安全、可耐受和有效。
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