基因编辑技术改善遗传性失明大鼠的视力

根据锡达斯-西奈研究中心的一项研究，一种有望通过消除遗传缺陷来治疗遗传性疾病的新技术首次被证明可以阻止患有遗传性失明的老鼠的视网膜变性。

西达斯-西奈理事会再生医学研究所的一个研究小组专注于遗传性色素性视网膜炎，这是一种可能导致失明的退行性眼病，目前尚无已知的治疗方法。研究人员使用一种称为 CRISPR/Cas9 的技术来消除导致失明疾病的基因突变。CRISPR/Cas9 改编自细菌用来对抗入侵病毒的策略。尽管这项研究涉及老鼠，但由于其对人类的潜在影响，它是一个重要的里程碑。

该研究所眼科项目研究科学家、生物医学副教授王少梅博士说：“我们的数据表明，随着进一步发展，有可能利用这种基因编辑技术来治疗遗传性视网膜色素变性患者。”科学。王是该研究的资深作者，发表在《分子治疗》杂志上。

根据美国国立卫生研究院的数据，色素性视网膜炎是一类疾病，患者在早期阶段会出现夜盲症，并伴有视网膜萎缩和色素变化、视野缩小并最终失明。虽然总体上很罕见，但它是最常见的视网膜遗传性疾病之一，在美国和欧洲约有四千分之一的人受到影响。Cedars-Sinai 科学家用来治疗色素性视网膜炎的 CRISPR/Cas9 技术已被基因研究人员使用了不到五年。那时，它使基因组编辑过程变得更容易、更可靠和更便宜，从而改变了基因组编辑科学。

该技术改编自细菌用来阻止入侵病毒的系统。细菌首先将入侵者的部分遗传密码复制到特殊的核糖核酸(RNA)序列中，该序列充当信使来执行代码的指令。当病毒卷土重来时，RNA 会与一种名为 Cas9 的蛋白质结合，引导其找到病毒中的匹配基因。该蛋白质使该基因失效。通过修改这个系统，科学家可以对 Cas9 进行编程，以打开或关闭选定的基因，或者重写遗传密码。(CRISPR 代表成簇规则间隔短回文重复，是参与此过程的 DNA 序列类型。)

在这项研究中，Cedars-Sinai 的研究人员设计了一种 CRISPR/Cas9 系统来去除导致眼睛感光细胞丧失的突变基因。他们将这个系统注射到年轻的实验室老鼠体内，这些老鼠被设计成模型一种被称为常染色体显性遗传的色素性视网膜炎，其中涉及这种突变基因。单次注射后，通过视运动反射测量，与对照组相比，老鼠能够看得更清楚，视运动反射包括转动头部以响应不同亮度的移动条纹。

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