医学研究已经显示出基因疗法在治愈镰状细胞病等遗传性疾病方面的潜力，并且发表在《自然医学》上的这项研究结果为治疗后体内发生的过程提供了重要的新见解。
本研究考察了六名镰状细胞病患者的样本，这些患者正在接受基因治疗，这是波士顿儿童医院一项重大临床试验的一部分。该研究汇集了一个国际专家团队，仔细观察基因治疗前后患者干细胞的遗传变化，并将经过治疗修饰的细胞与未经过治疗的细胞进行比较。
研究人员表示，这项研究强调了长期深入监测患有遗传性疾病的患者的干细胞样本以追踪可能导致血癌的突变的重要性。
该研究的共同高级作者、生物系和约克生物医学研究所的大卫·肯特教授说：“把基因治疗过程想象成清理森林并种植新的幼苗。如果你想象一些幼苗是红色的，一些幼苗是绿色的，那么我们观察到的‘选择’就类似于让森林优先重新长出红树。”
“我们的研究表明，基因治疗对不同的血液干细胞(我们血液和免疫系统的‘种子’细胞)进行了选择。基因治疗后，治疗可能有利于具有某些突变的干细胞的生长，这反过来又可能导致含有这些突变的血细胞扩增。在其他情况下，这种扩增与血癌的发生有关，特别是在老年人中，但这项研究的发现与血癌风险之间的关系尚未完全了解
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