导读 俄勒冈州立大学的药物输送研究人员开发了一种设备，有可能改善囊性纤维化等遗传性肺病患者的基因治疗。在细胞培养和小鼠模型中，俄勒冈州立...
俄勒冈州立大学的药物输送研究人员开发了一种设备，有可能改善囊性纤维化等遗传性肺病患者的基因治疗。
在细胞培养和小鼠模型中，俄勒冈州立大学药学院的科学家展示了一种可吸入纳米粒子雾化的新技术，该技术可用于将信使 RNA(支撑 COVID-19 疫苗的技术)携带到患者的肺部。
研究人员说，这一发现很重要，因为目前纳米颗粒的雾化方法使它们受到剪切应力，阻碍了它们封装遗传物质的能力，并导致它们聚集在肺部的某些区域而不是均匀地分散。
这项由药物科学教授 Gaurav Sahay 领导的研究发表在ACSNano上。
Sahay 的实验室研究脂质纳米颗粒 (LNP) 作为基因传递载体，重点关注囊性纤维化，囊性纤维化是一种进行性遗传性疾病，会导致持续性肺部感染，影响美国 30,000 人，每年发现约 1,000 例新病例。
一种有缺陷的基因——囊性纤维化跨膜电导调节因子(CFTR)——导致了这种疾病，其特征是肺部脱水和粘液积聚阻塞气道。
脂质是含有脂肪尾部的有机化合物，存在于许多天然油和蜡中，而纳米颗粒是尺寸从十亿分之一米到百亿分之一米不等的微小材料。信使 RNA 向细胞传递制造特定蛋白质的指令。
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