替代基因疗法可能有效治疗一些罕见疾病

2021年8 月 11 日——细菌介导的基因转移已成为治疗苯丙酮尿症 (PKU) 等一些罕见疾病的替代基因疗法 (AGT)。这种类型的治疗是有利的，因为它很容易通过建立的蛋白质表达系统进行调节。一家名为 Synlogic 的公司开发了一种使用细菌载体治疗 PKU 的 AGT 候选药物。

疗法的精确分类并不总是直截了当的。虽然有些方法完全属于基因治疗的定义范围，但其他方法则不那么明确。属于这个灰色区域的一类细菌疗法被称为替代基因疗法(AGT)。

与更传统的细菌介导的基因转移(一种称为细菌感染的技术)不同，AGT 不涉及到宿主细胞的实际基因转移。取而代之的是，制造治疗性蛋白质的任务完全交给了工程细菌，这些细菌可以位于靶细胞之外，也可以被它们吞噬。

与传统方法相比，AGT 的主要优点是易于调节。蛋白质表达可以通过使用小分子的诱导型细菌启动子进行调节，并且可以通过应用抗生素立即终止治疗。也可以进行营养缺陷型修饰以限制生物体在没有特殊营养的情况下生长的能力。

AGT 也称为细菌蛋白质传递，这可能是一个更精确和信息量更大的术语。Synlogic 专门研究这种方法，称之为“合成生物”疗法。该公司最近为 PKU 开发一种疗法的工作说明了该平台的主要功能。

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