导读 对于最常见的遗传性心脏病患者，药物第一时间影响心肌的厚度和功能，而不仅仅是解决症状。密歇根frankl心血管中心内科助理教授、心脏病专家
对于最常见的遗传性心脏病患者，药物第一时间影响心肌的厚度和功能，而不仅仅是解决症状。
密歇根frankl心血管中心内科助理教授、心脏病专家Sara Saberi医学博士说：“这是第一项研究表明，在任何形式的肥厚型心肌病中，药物对心脏结构和功能都有很好的作用。”
萨贝里解释说，目前的选择可能有助于患者今天感觉更好，但不能帮助他们延长寿命或防止人们在路上经历心力衰竭。它们不会影响定义疾病的心脏结构的任何异常：心脏结构的厚度、最终硬度和其他异常。
萨贝里说：“差距很大。HCM是一种慢性进行性疾病，仍然无法治愈。”
她在2020年美国心脏协会科学会议上介绍了她的团队的探索者-HCM CMR子研究的结果，该会议也发表在《循环》。
解决HCM的根本原因
在HCM，驱动蛋白之间有太多的相互作用，导致肌肉过度压缩和肌肉僵硬。
目前，专门为HCM设计的药物mavacamten正在各种临床试验中进行研究。它是一种叫做心肌肌球蛋白抑制剂的新药的一部分。萨贝里解释说，这种药物的作用是防止一种叫做肌球蛋白的蛋白质与其他运动蛋白过多相互作用，从而使心肌更正常地挤压和放松。它有效地减少了疾病引起的心脏血流堵塞。
"这实际上是第一类针对HCM潜在病理生理学的药物."
萨贝里说，与服用安慰剂的患者相比，服用药物的患者心脏质量明显下降。
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