根据 Dana-Farber 癌症研究所研究人员的临床试验报告，两种靶向抗癌药物的组合对携带罕见基因突变的高度恶性脑肿瘤患者显示出前所未有的“临床意义”活性。
该药物组合阻断了过度活跃的细胞生长信号通路，在 45 名患有难以治疗的高级别胶质瘤(包括最具侵袭性的脑肿瘤胶质母细胞瘤)的患者中，三分之一的患者的肿瘤缩小了 50% 或更多。选择这些患者进行试验是因为他们的肿瘤在 BRAF 基因中携带了一种称为 v600E 的基因突变。这种突变仅在 2% 到 3% 的高级别胶质瘤患者中发现，但在某些类型的低级别胶质瘤中高达 60%。该研究包括 13 名患有低级别胶质瘤的患者。在这些患者中，9 名患者对联合用药治疗有客观反应，反应率为 69%。
“这是第一次在临床试验中证明任何靶向药物对胶质母细胞瘤有效，”医学博士、柳叶刀肿瘤学报告的第一作者、Dana神经肿瘤学中心主任帕特里克温说。法伯。他说，目前所有针对胶质母细胞瘤的化学疗法的反应率都不会超过 5%，这与组合实现的 33% 的反应率形成鲜明对比。Wen 表示，40 岁以下患者的反应率甚至更高，约为 40%。
研究中配对的两种药物是达拉非尼和曲美替尼。这两种药物都针对 MAPK 通路中的蛋白质，这是一条蛋白质信号链，充当细胞生长的开关，可能会卡在“开启”位置，导致不受控制的生长，从而导致肿瘤。
3 名患者完全缓解——他们的肿瘤在影像扫描中不再可见——12 名患者的肿瘤部分缩小。患者并未治愈，但对药物有反应的患者获得了显着的持久益处——根据一项评估，反应的中位持续时间为 13.6 个月，另一项评估为 36.9 个月。
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