干细胞治疗被认为是帕金森病患者可能的希望。虽然已经取得了一些有希望的结果,但这种方法离临床应用还很远。现在,研究人员首先测试了灵长类动物的治疗方法。从长远来看,患帕金森症的痛苦——类似症状:你创造了一种叫做诱导多能干细胞移植猴的神经元大脑——显然是成功的。经过治疗,动物的症状得到了改善。
全世界有600多万人患有帕金森病——仅次于阿尔茨海默病的第二大神经退行性疾病。英国医生詹姆斯帕金森在200年前首次描述了这种疾病。但是帕金森病的病因在很大程度上对医生来说仍然是个谜。有一点是肯定的:这种疾病伴随着大脑中产生多巴胺的神经细胞的减少。因为这个重要的神经信使,这些细胞的死亡已经消失。结果,除了别的以外,大脑向肌肉组织发送错误的信号。它有典型的运动症状,如震颤、僵直和运动迟缓:对于受影响的人来说,手脚开始不由自主地颤抖,步态、手势或表情缓慢,肌肉僵硬。
像左旋多巴(多巴胺的前体)这样的药物可以长时间维持这些症状。但使用多年后,药剂的效果开始明显波动,普遍下降。此外,可能会出现强烈的副作用,尤其是长期使用后。为此,科学家们长期以来一直在研究替代品,以缓解帕金森病的症状,甚至可能治愈这种疾病。一种方法是干细胞疗法。想法:患者死亡的脑组织应该由干细胞衍生的神经细胞代替。由于胚胎干细胞用于此目的存在争议,研究人员现在越来越多地用所谓的诱导多能干细胞(iPS细胞)进行实验。
患病灵长类动物的新神经元
研究人员已经成功利用这种方法将皮肤细胞转化为多巴胺能神经元,并将其插入小鼠甚至猴子的大脑。“然而,长期以来,如何在患有帕金森病的灵长类动物的大脑中显示人类iPS细胞的多巴胺能神经元,还没有得到研究,”京都大学和他的同事菊池哲郎(Tetsuhiro Kikuchi)说。科学家们正在研究这个关键问题。为此,他们向11只猕猴(猕猴)的壳核中植入了来自人类祖细胞的产生多巴胺的神经元。此前,他们用神经毒素MPTP治疗灵长类动物。神经毒素会引发典型的帕金森病症状,类似于大脑中多巴胺能细胞对疾病本身的破坏。
前体神经元的移植将如何影响患病的猴子?研究人员利用磁共振成像等程序显示,免疫抑制治疗下的外来细胞发育良好,存活时间长,似乎能够完成衰竭神经元的功能。它们也没有引起任何严重的副作用,例如恶性肿瘤的发展,这是在胚胎干细胞植入大鼠大脑两年内的先前研究中观察到的。当研究人员观察动物的行为时,他们也证实了观察处理过的猕猴大脑时有希望的印象。虽然灵长类动物没有在手术中存活,8个月后死亡。然而,除其他外,活动性逐渐改善,异常运动消退。研究小组写道,总的来说,这种疗法的疗效可以与左旋多巴相比较。
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