根据 8 月 29 日在线发表在JAMA Neurology上的一项研究，对于患有 Duchenne 肌营养不良症 (DMD) 的男孩，vamorolone 是一种结构独特的解离性甾体抗炎药，在 24 周内有效且安全。
来自英国纽卡斯尔医院 NHS 基金会信托基金和纽卡斯尔大学的医学博士 Michela Guglieri 及其同事在一项包括 4 岁男孩的随机、双盲、多中心研究中检查了vamorolone 是否能够在降低 DMD 安全问题的同时保持疗效小于 7 岁。该研究包括四个治疗组：安慰剂组;泼尼松 0.75 mg/kg/天;伐莫龙 2 mg/kg/天;和 vamorolone 6 毫克/公斤/天。121 名男孩被随机分配到治疗组;114 人完成了 24 周的治疗期。
研究人员发现，vamorolone 6 mg/kg/day 从基线到第 24 周的站立速度变化的主要终点得到满足。前四个连续的次要终点也得到满足：站立时间、vamorolone、2 mg/kg/day 与安慰剂;六分钟步行试验，vamorolone，6 和 2 mg/kg/天与安慰剂比较;和跑/走的时间 10 m 速度，vamorolone，每天 6 mg/kg 与安慰剂。在泼尼松治疗中，但在伐莫龙治疗的参与者中，身高百分位数和骨转换标志物有所降低。所有三个治疗组都出现了肾上腺功能不全的增加。
作者写道：“在广泛的剂量范围(每天 2 至 6 毫克/千克)上已证明的疗效可能使医生能够根据临床观察和患者偏好调整剂量。”
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