导读 基因疗法可以治疗，甚至可能治愈某些遗传疾病，但将治疗药物输送到需要治疗的身体部位具有挑战性。研究人员设计了一种称为腺相关病毒 (AAV
基因疗法可以治疗，甚至可能治愈某些遗传疾病，但将治疗药物输送到需要治疗的身体部位具有挑战性。研究人员设计了一种称为腺相关病毒 (AAV) 的病毒来运送货物——;例如基因的功能副本 -;到特定的细胞和器官，但它们并不总能到达预期的目的地。
麻省理工学院布罗德研究所和哈佛大学的研究人员现已开发出能够到达特别具有挑战性的目标组织的 AAV 家族;大脑。该团队在Med上发表的一项研究表明，他们的 AAV 将货物运送到灵长类动物大脑的能力是目前领先的 AAV 运载工具 AAV9 的三倍多。
新的 AAV 可以穿过血脑屏障，阻止许多药物进入大脑。它们在肝脏中的积累也比 AAV9 少得多，可能会降低其他基于 AAV9 的基因疗法中出现的肝脏副作用的风险。这个称为 PAL 家族的 AAV 家族可能是一种更安全、更有效的向大脑提供基因治疗的方法。
AAV 是在 Pardis Sabeti 的实验室设计的，他是 Broad 研究所的成员，哈佛大学和哈佛陈曾熙公共卫生学院的教授，也是霍华德休斯医学研究所的研究员。
我们生成了大量随机生成的 AAV 衣壳，并从那里缩小到能够进入小鼠和猕猴大脑、传递基因货物并实际将其转录成 mRNA 的那些。”
Allie Stanton，研究的主要作者，Sabeti 实验室的哈佛医学院研究生
一个保护壳
基因疗法由 DNA、RNA 或其他分子组成，这些分子通过运载工具或载体在身体周围运输。AAV 是很有前途的载体，因为作为病毒，它们可以有效地将其内容物输送到细胞中。科学家们用治疗性 DNA、基因编辑机制或他们希望进入细胞内以治疗疾病的其他遗传信息取代 AAV 的天然有效载荷。
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