一种新的潜在癌症治疗方法

弥漫性脑桥脑胶质瘤 (DIPG) 是一种致命的儿科脑癌，通常在诊断后一年内死亡。由于肿瘤的位置，手术几乎是不可能的。化疗有使人衰弱的副作用。迫切需要新的治疗方案。

冷泉港实验室教授 Adrian Krainer 以其对反义寡核苷酸 (ASO) 的开创性研究而闻名，ASO 是一种可以控制细胞中蛋白质水平的分子。他的努力导致了Spinraza 的出现，这是 FDA 批准的第一个治疗致命神经退行性疾病的药物，称为脊髓性肌萎缩症(SMA)。

在 SMA 取得成功后，Krainer 开始研究ASO可以发挥作用的其他疾病。他很快将目光投向了 DIPG。“一位神经科医生和他的朋友联系了我，他们的孩子死于 DIPG，”Krainer 说。“他们打电话来询问我们为 SMA 所做的工作是否可以应用。当然，每种疾病都有其自身的障碍和障碍，但它似乎是可行的。我们认为有可能开发出一种治疗方法。”

现在，Krainer、研究生 Qian Zhang 和他们的同事使用类似于 Spinraza 的 ASO 技术开发了一种潜在的 DIPG 治疗方法。这种新疗法减缓了肿瘤生长，逆转了癌细胞的某些变化，并提高了DIPG 小鼠的存活率。Krainer 的 SMA 研究为这项工作奠定了基础。

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