UMass Chan Medical School 的科学家们开发了一种技术，可以通过鼻内给药直接向肺组织提供基因治疗，这一发展可能会创造一种新型的肺部疾病治疗方法。
这项由 RNA 生物学家、化学生物学家、免疫学家和病毒学家组成的多学科团队发表在《美国国家科学院院刊》上的研究描述了 siRNA 分子在局部向肺组织的递送。这是首次证明多聚体 siRNA 分子在鼻内给药后可以进入肺部并实现安全和稳健的基因沉默。更重要的是，该平台技术适用于肺纤维化和呼吸道病毒等其他肺部疾病。
“以前从未实现过在这种耐受性良好的水平上实现稳健的沉默，”该研究的合著者、Anastasia Khvorova 博士实验室的博士后 Vignesh N. Hariharan 博士说。 ., Remondi 生物医学研究家族主席和 RNA 疗法教授。“我们已经展示了足够的沉默来证明 siRNA 可以实现抗病毒功效，我们认为这种架构是在肺部使用 RNA 沉默治疗的前进方向。这可能会开辟治疗肺部疾病的新疗法。 “
使用新型化学支架，Hariharan 博士及其同事成功地将稳定的二价 siRNA 分子递送至动物模型，从而阻断 SARS-CoV-2 并预防感染。
“肺部是一个很难让 RNA 分子进入的器官，因为它对可能引起免疫反应的潜在毒素和颗粒非常敏感，”Hariharan 说。
小干扰 RNA (siRNA) 是一类短的非编码 RNA 分子，长度只有 20 到 24 个碱基对，存在于细胞中并且可以合成生产。它们是 2006 年诺贝尔奖获得者 Craig Mello 在 UMass Chan 医学院首次发现的 RNA 干扰 (RNAi) 系统的一部分。
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