本周在《自然通讯》杂志上发表了一项全球首创的研究，来自儿童医学研究所 (CMRI) 的一组科学家在整个人类肝脏中测试了新型基因疗法，目标是开发更有效的基因疗法。危及生命的遗传性疾病的治疗。
基因疗法是治疗严重遗传疾病的革命性方法，最常见的是替换或修复有缺陷的基因。当今最有效的传递系统是基于一种名为腺相关病毒(AAV)的无害病毒的传递系统，该病毒具有将遗传信息携带到人类细胞中的天然能力。
研究人员在将基因疗法从实验室推向临床的过程中面临的最大问题之一是缺乏可用于开发和测试新疗法的有效临床前模型，例如实验室测试在对患者进行治疗试验之前，具有生物学相关性和临床预测性。这些模型必须忠实地再现人类生理状况和复杂的组织组织，这样它们才能准确预测对患者进行治疗时的结果。
去年，CMRI 的转化媒介学研究小组与皇家阿尔弗雷德王子医院的一个团队合作进行了一项研究，建立了一种在实验室环境中保持人类肝脏存活的新方法。不适合人体移植的肝脏(以前会被丢弃或保存在冰上进行研究)现在可以在人体温度下保存在体外，从而实现尖端的生物医学研究。
这称为常温肝脏灌注系统。
CMRI 团队现已展示了在启动临床研究之前使用该系统测试基于 AAV 的疗法的潜力。使用整个人类肝脏是基因治疗领域的革命性进步，因为它使研究人员能够准确测试新疗法如何影响主要器官肝脏——这是以前无法做到的。
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