新研究有望改变儿童急性白血病的诊断和治疗方法

费城儿童医院 (CHOP)、圣犹达儿童研究医院 (St. Jude) 和儿童肿瘤组 (COG) 的研究人员今天宣布，对 T 系急性淋巴细胞白血病 (T-ALL) 的理解发生了重大范式转变，T-ALL 是一种侵袭性和高风险的癌症，通常由我们 DNA 中非编码部分的基因变化驱动。

该项合作研究今天发表在《自然》杂志上。

许多患有 T-ALL 的儿童、青少年和青年患者通常对初始治疗反应良好。然而，复发或患有难治性疾病的患者往往面临可怕的预后。鉴于该疾病的侵袭性和快速进展，以及对 T-ALL 遗传基础的了解有限，研究人员迫切需要新的有效诊断和治疗方法。

“这篇论文首次突破了以前的障碍，全面分析了整个基因组，揭示了 1,300 多名患有 T-ALL 的儿童、青少年和年轻人的关键见解，”主治医师、CHOP 儿童癌症研究中心临床研究主任兼 COG 急性淋巴细胞白血病疾病委员会主席 David T. Teachey 医学博士说道。

“这些发现是临床上的重大进步，因为治疗 T-ALL 的目的是防止复发，这需要识别风险最高的患者。这些数据现在可以对 T 细胞白血病患者进行风险分层，识别出复发风险较高的患者，以便我们能够用更新或替代药物治疗他们。”

先前的研究无法确定 T-ALL 中的重要基因变化，因为它们专注于编码基因组，即 DNA 中编码蛋白质的部分，蛋白质是细胞的组成部分。然而，只有 1% 的 DNA 是编码的，而其余 99% 被称为非编码。

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