波士顿——马萨诸塞州综合医院 (MGH) 的研究人员驳斥了提高大脑中天然抗氧化剂尿酸水平可以减缓帕金森病 (PD) 进展的假设。尽管如此，临床研究的严谨性及其一些新的研究方法被视为改善了未来临床试验的前景，以证明疾病修饰疗法对帕金森病患者的益处。结果发表在《美国医学会杂志》上。
“过去研究的流行病学、生物学和临床数据的融合提出了一个令人信服的论点，即升高血液中循环的主要抗氧化剂尿酸可以防止被认为在帕金森病中起作用的氧化损伤，”资深作者迈克尔说。 Schwarzschild，医学博士，博士，MGH 的神经病学家和基于 MGH 的帕金森研究小组的联合负责人，该研究小组是一个致力于改善 PD 患者治疗的北美研究人员网络。“虽然我们的研究没有排除尿酸盐对帕金森病的保护作用，但它清楚地表明，根据临床评估和神经的连续麸扫描生物标志物，增加尿酸盐并没有减缓疾病进展。”
迄今为止，没有任何治疗方法可以预防或阻止帕金森病的发展，帕金森病会影响身体的运动系统。对于其称为 SURE-PD3 的 III 期试验，MGH 领导的团队根据扫描结果招募了 298 名最近被诊断出患有早期帕金森病的人，这些扫描表明 PD 特有的产生多巴胺的脑细胞大量丧失。结果表明，在两年内接受代谢物肌苷的参与者 - 提高大脑和血液中的尿酸水平，并在临床前模型中显示出神经保护特性 - 疾病进展速度没有显着差异与安慰剂组相比。然而，该研究确实显示，随机接受肌苷治疗的患者肾结石发生率增加。
尽管缺乏证据支持尿酸升高，施瓦茨柴尔德发现该研究在其他方面取得了成功。“这些发现非常有助于提供现实检查，现在允许该领域转向其他治疗方法，”他解释道。“我们还在帕金森氏症的临床试验科学以及开展未来研究的方法方面学到了很多东西，这将增加他们成功的机会。”其中一种方法是针对最有可能受益的患者亚群量身定制治疗方案——这是帕金森研究转向精准医学的标志。例如，在 SURE-PD3 中，仅招募尿酸盐水平较低的患者，以增加受益的机会并减少副作用的机会。
该试验的另一个创新特点是，许多参与者提供了用于基因分型的血液样本——这是一种宝贵的遗传信息来源，可用于寻找较小的 PD 患者亚群的临床解决方案。相当多的人还自愿延长这项研究，以帮助确定在家中监测如何能够提供更有效的方法来进行未来的临床试验。Schwarzschild 总结道：“SURE-PD3 有许多积极的结果，我们相信这将改善研究人员发现帕金森症患者一直在拼命寻求的疾病改善疗法的前景。”
Schwarzschild 是哈佛医学院神经病学教授。合著者包括 Alberto Ascherio, DPH, MD, 医学教授, 哈佛大学 TH Chan 公共卫生学院, Eric Macklin, 博士, 生物统计学家, MGH, 和 David Oakes, 博士, 罗切斯特大学。
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