北卡罗来纳州达勒姆——科学家们报告了一项临床试验的早期阶段有希望的结果,该试验旨在评估一种新型治疗方法对急性肾病患者的可行性。该研究发表在STEM CELLS Translational Medicine 上,展示了使用新的离体药物递送系统 SBI-101 递送的间充质基质细胞 (MSCs) 如何使 MSCs 存活更长时间,并重新编程外周免疫反应以修复器官。
当肾脏突然无法完成过滤血液的工作并导致危险水平的废物积聚时,就会发生急性肾病。最严重的病例需要透析或肾移植。不幸的是,依赖透析的急性肾损伤的死亡率高达 50% 至 70%。
炎症是这背后的关键驱动因素。在危重疾病中,炎症介质失调,引发“细胞因子风暴”,导致免疫的恶性循环,进一步损害肾脏和其他器官。目前的治疗未能广泛解决这些潜在的炎症过程。
“用细胞免疫疗法重新平衡炎症反应可能提供一种多方面的方法来打破循环并在严重受伤后恢复器官功能,”该研究的通讯作者、Sentien Biotechnologies 的科学联合创始人 Biju Parekkadan 博士解释说,位于马萨诸塞州列克星敦的公司。 Sentien 与美国的几个中心合作,在 1b 期临床试验中测试其 SBI-101 产品,从而进行了首次人体研究。
MSC 分泌多种类型的分子,可调节免疫细胞对炎症的反应,因此在再生医学中具有巨大的应用潜力。然而,以常规静脉方式给药的 MSCs 通常在肺部被过滤掉,给药后不久在体内检测不到。“鉴于这种快速清除,它们可能无法匹配持久影响全身免疫反应所需的剂量,”Parekkadan 博士说。
这种药理学见解促使人们寻找一种更有效的 MSCs 输送方法。SBI-101疗法的创新之处在于将“现成的”MSC与FDA批准的血液过滤装置相结合,以改善和控制对MSC的暴露。这种设计允许患者的血液在体外重新编程,在装有 MSC 的设备中,从而在治疗期间保持其活力。
“实际上,SBI-101 表现为 MSCs 组织,在体外工作以感知患者血液中的炎症,并以生长因子、细胞因子和趋化因子的天然混合物作出反应,以使免疫信号和功能正常化,”Parekkadan 博士解释说。SCTM
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