首个治疗亨廷顿氏病的药物在首次人体试验中是安全且耐受性良好的，并成功降低了神经系统中有害亨廷顿蛋白的水平。
经过十多年的临床前开发，这第一个减少亨廷顿药物的人类试验始于2015年底，由莎拉塔布里兹教授(伦敦大学学院神经病学研究所)领导，由电离制药公司赞助。
该试验包括从英国、德国和加拿大的9个研究中心招募46名早期亨廷顿舞蹈症患者。
每位患者接受4剂电离辐射或安慰剂，注射到脊髓液中到达大脑。随着1/2a期试验，按照递增剂量实验的设计，电离-htrx的剂量增加了数倍。
在整个研究过程中，独立的安全委员会对患者的安全性进行了监控。
今天在试验结束时的公告证实，参与者对电离-htrx耐受性良好，其安全特性支持对患者进行进一步测试。
伦敦大学学院亨廷顿疾病中心主任、电离辐射全球首席研究员大不里士教授说：
“这项试验的结果对亨廷顿氏病患者及其家人具有突破性的重要性。这种药物是第一次降低神经系统中有毒致病蛋白的水平。它是安全和良好的耐受性。现在关键是迅速进行更大规模的测试，看看这种药物是否会减缓疾病进展。”
一个主要的未知因素是这个实验是否表明，电离-HTTRx可以降低神经系统中突变亨廷顿蛋白的水平。用超灵敏检测法测定每名患者治疗前后脑脊液中的蛋白质浓度。
不出所料，电离-HTTRx产生了突变亨廷顿蛋白水平的显著剂量依赖性降低——这是导致亨廷顿氏病的蛋白质在患者神经系统中首次减少。
由于这些成功的结果，电离公司的合作伙伴罗氏行使了授权电离-htrx的选择权，并承担了进一步开发、监管和商业化的责任。与此同时，电离室在6月宣布，所有完成试验的患者将在开放标签扩展中获得一个位置，以接收电离室-HTTRx。
正在进行的电离-htrx计划的测试结果和计划将在即将召开的科学会议上详细介绍，并将准备好供同行评审的出版物使用。
这项研究得到了伦敦大学学院国家卫生研究院(NIHR)医院生物医学研究中心的支持，该中心是伦敦大学学院和英国国家医疗服务体系基金会信托基金的合作项目，由NIHR资助，旨在将科学突破转化为更好的患者治疗。
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