全身性脓疱性银屑病 (GPP) 是一种罕见的、危及生命的皮肤病,尚无批准的治疗方法。它的特点是疼痛性、无菌性脓疱(非感染性脓疱)的广泛喷发。对能够快速和完全解决 GPP 耀斑的迹象和症状的治疗存在很大的未满足需求。耀斑会极大地影响一个人的生活质量,并可能导致住院并出现严重的并发症,包括心力衰竭、肾功能衰竭、败血症和死亡。
一项临床试验表明,spesolimab 是一种新型、人源化的选择性抗体,可阻断白介素 36 受体 (IL-36R) 的激活,IL-36R 是免疫系统内的一种信号通路,与多种自身免疫疾病的发病机制有关,包括全身脓疱型银屑病。这种新型药物证明可以快速清除患有泛发性脓疱性银屑病 (GPP) 的成年患者的脓疱。
研究达到了主要终点;54% 的患者在单剂 spesolimab 后没有可见的脓疱,而在第一周接受安慰剂的患者中有 6%。
最重要的是,对于全身性脓疱型银屑病患者,spesolimab 在首次静脉输注后一周内对大多数患者迅速有效。这很重要,因为全身性脓疱型银屑病是一种危及生命的疾病,会损害皮肤的完整性。患者经常住院并经常死于败血症或其他并发症。
该研究的资深作者、医学博士 Mark Lebwohl 说:“全身性脓疱性银屑病是一种罕见的危及生命的疾病,其中皮肤的保护功能丧失,使患者容易流失皮肤的电解质、营养和液体,导致高输出量心力衰竭、败血症,甚至死亡。到目前为止,用于这种疾病的其他治疗方法还没有可靠有效,而且对于如此危险的疾病来说通常太慢。 Spesolimab 有望成为美国第一个获批的治疗方法全身性脓疱型银屑病的国家,我们最终将拥有针对这种破坏性疾病的可靠、快速有效的治疗方法。”
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