导读 你要怎样来弥补一个破裂的心?据研究人员称，在某些情况下，基因替代疗法可能会奏效。在 1 月份发表在《干细胞报告》上的一项研究中，大阪
你要怎样来弥补一个破裂的心?据研究人员称，在某些情况下，基因替代疗法可能会奏效。
在 1 月份发表在《干细胞报告》上的一项研究中，大阪大学的研究人员报告说，患有遗传性心脏病(称为致心律失常性心肌病)的患者的心脏细胞在实验室培养时不能正确收缩，并且替换了导致这种效应的突变基因修复了这个缺陷。
致心律失常性心肌病是由于与桥粒有关的基因突变而发生的，桥粒在细胞之间形成“焊接”，帮助它们以协调的方式交流和移动。其中一个基因 PKP2 编码一种称为 plakophilin-2 的蛋白质，该蛋白质对维持心脏细胞结构至关重要。
“先前在心肌细胞中进行的研究表明，PKP2 的突变在致心律失常性心肌病中发挥了病理作用，”该研究的主要作者 Hiroyuki Inoue 说。“然而，这些实验中使用的细胞来自健康个体，并未评估其收缩功能。”
为了研究来自患者的细胞在实验室中的行为方式，研究人员首先从一名患有心律失常性心肌病的年轻患者身上采集血液样本，诱导部分血细胞成为干细胞，然后将这些干细胞分化为心脏细胞。然后，他们将这批原始的心脏细胞修改为三个不同的细胞系，根据存在多少突变或完整的基因拷贝，精确调整 PKP2 表达。
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