肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 是一种神经退行性疾病，在美国影响多达 30,000 人，每年诊断出 5,000 例新病例。随着时间的推移，它会削弱肌肉，影响身体机能并最终导致死亡。这种疾病没有单一的原因，也没有已知的治疗方法。然而，约翰霍普金斯大学医学研究人员在 ALS 治疗期间发现了一个可能的机会之窗，以针对星形胶质细胞异常——中枢神经系统中的一种细胞亚型，它提供了一种结构来支持神经元的代谢和微调神经元网络信号。
研究小组认为，星形胶质细胞积极参与运动神经元的死亡，运动神经元是大脑和脊髓中的细胞，通过从大脑向执行这些功能的肌肉发送命令，使人们能够移动、说话、吞咽和呼吸.
“我们认为这尤其重要，因为星形胶质细胞功能障碍在 ALS 患者出现症状后很活跃，”约翰霍普金斯大学医学院神经病学教授、约翰霍普金斯大学 ALS 临床试验部门医学主任 Nicholas Maragakis 医学博士说.“这一发现可能使我们能够针对星形胶质细胞的异常进行 ALS 治疗。”
在他们于 3 月 21 日发表在美国国家科学院院刊上的研究中，研究人员分析了 ALS 患者的大脑和脊髓组织，并观察到一种特殊的星形胶质细胞蛋白连接蛋白 43 可作为一个开放孔从星形胶质细胞向运动神经元发送有毒因子。该毛孔在有家族病史的 ALS 患者和以零星方式感染该疾病的患者中特别活跃。
该研究小组还能够从 ALS 患者身上开发出干细胞系，并将其发育成星形胶质细胞。他们发现这些星形胶质细胞通过半通道(为细胞间分子运动提供途径的蛋白质)诱导运动神经元死亡。
“这是一种我们已经证明存在于 ALS 组织、动物模型和患者来源的干细胞中的新途径，”Maragakis 说。“同样令人兴奋的是，这种特殊的半通道蛋白似乎在 ALS 患者的脊髓液中升高，并且可以作为一种重要的生物标志物。这是一种真正针对这种疾病的精准医学方法。”
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