不列颠哥伦比亚大学生物医学工程学院的研究人员发现，现有的抗癌药物可能具有治疗肌营养不良症的潜力。
研究人员发现，这种被称为集落刺激因子 1 受体 (CSF1R) 抑制剂的药物通过增加肌肉纤维的弹性来帮助减缓小鼠杜氏肌营养不良症的进展。
研究结果今天发表在《科学转化医学》上。
“这是一类已经在临床试验中用于治疗罕见癌症的药物，”该研究的第一作者、UBC 博士后研究员 Farshad Babaeijandaghi 博士说。“发现它可能作为治疗肌肉萎缩症的双重用途非常令人兴奋。它显示了很多希望，并且通过进一步的测试，可以帮助延长和改善患者的生活质量。”
杜氏肌营养不良症 (DMD) 是一种严重的遗传性疾病，由于肌营养不良蛋白的破坏导致进行性肌肉无力和退化，这有助于保持肌肉细胞的完整性。它是加拿大最常见的先天性疾病，每 3,500 名男性中约有 1 人受到影响，在极少数情况下影响女性。
杜氏肌营养不良症小鼠模型肌肉中不同纤维类型的分布。用 CSF1R 抑制剂处理的小鼠显示出更多的 IIA 型纤维(绿色)。图片来源：F. Babaeijandaghi 等人，科学转化医学 (2022)
DMD 症状通常出现在儿童早期，随着年龄的增长，患者的肌肉功能丧失增加。随着疾病的进展，许多患者被迫依赖助行器，例如轮椅，这种疾病最终会影响心肺功能。虽然近几十年来心脏和呼吸系统护理的改进提高了预期寿命，但目前尚无治愈方法。
该研究的资深作者法比奥·罗西博士说：“肌营养不良症是一种会影响年幼儿童的毁灭性疾病。虽然这不是一种治愈方法，但它可以显着延缓疾病进展，帮助人们更长时间地保持活动能力并远离轮椅。” ，UBC生物医学工程学院和医学遗传学系教授。“它可以与其他治疗方法和针对遗传缺陷的新兴基因治疗方法结合使用。”
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