根据发表在《临床肿瘤学杂志》上的西北医学研究，两种药物的组合在治疗具有 FMS 样酪氨酸激酶 3 (FLT3) 基因突变的复发性或难治性急性髓性白血病 (AML) 方面显示出希望。
根据资深作者 Jessica Altman 医学博士的说法，Venetoclax(一种 BCL2 抑制剂)和 gilteritinib(一种 FLT3 抑制剂)的组合有可能改善结果并允许患者使用口服药物而不是必须在医院进行的治疗，血液学和肿瘤学系医学教授。
根据之前发表在《新英格兰医学杂志》上的一项研究，与化疗相比，使用 gilteritinib 可提高难治性或复发性 AML 患者的生存率。Gilteritinib 靶向 FLT3 突变。通常，使用标准化疗方法的复发性或难治性 AML 的中位总生存期为 4 至 7 个月。
在当前的 II 期试验中，研究人员研究了将 venetoclax 添加到 gilteritinib 的疗效。研究人员每天使用 venetoclax 和 gilteritinib 治疗复发性或难治性 AML 患者。在入组的 61 名患者中，其中 56 人患有 FLT3 突变，64% 的突变患者曾接受过 FLT3 抑制剂治疗。
该研究发现，在获得改良完全缓解的 60% 的 FLT3-ITD 参与者中，定义为 FLT3-ITD VAF 小于或等于 10 的分子反应，高于单独使用 gilteritinib。
奥特曼说，尽管药物组合已被证明更有效，但它与骨髓抑制有关。试验中的大多数参与者都经历了与这种疗法相关的血细胞减少症——一种低于正常水平的血细胞计数，因此接受这些疗法的人需要经常监测他们的血细胞计数。使用 venetoclax 的剂量中断和修改来减轻骨髓抑制。
FTL3突变患者的改良复合完全缓解 (mCRc) 率为75%。
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