利妥昔单抗是一种用于治疗类风湿性关节炎 (RA) 的药物,早期干预可以降低重症肌无力恶化的风险,这是一种导致肌肉失控的自身免疫性疾病。这是根据瑞典卡罗林斯卡学院的研究人员领导并发表在JAMA 神经病学杂志上的一项随机临床研究得出的。
“与给予安慰剂的患者相比,接受利妥昔单抗作为护理标准补充的新发肌无力患者表现出更大的改善,”卡罗林斯卡学院临床神经科学系教授、该研究的首席研究员 Fredrik Piehl 说。“与安慰剂组相比,他们还需要更少的辅助治疗和更低剂量的可的松。这些令人鼓舞的结果为更快地控制新发肌无力的更有效策略带来了希望,即使需要更大规模的研究来评估长期治疗效果。”
在重症肌无力中,免疫系统攻击神经和肌肉之间的受体,导致异常的肌肉无力和疲劳。它通常从眼部肌肉周围开始,但通常会扩散到身体的其他肌肉。该疾病倾向于在突然发作时进展,并且由于没有治愈性治疗,因此干预主要旨在抑制免疫系统和治疗症状。在瑞典,每 10 万人中约有 25 人患有这种疾病,其中大多数是女性。
只有一种获批的治疗肌无力的药物 Soliris,但治疗费用昂贵,这意味着很少有患者(迄今为止在瑞典没有患者)从中受益。相反,许多患者接受可的松治疗,这可能会导致副作用,而较旧的片剂治疗往往缺乏科学支持。
目前的研究包括在过去一年中被诊断出患有肌无力的47 名成年患者。其中 25 人被随机分配到一次性使用 500 毫克利妥昔单抗(一种用于治疗类风湿性关节炎的久经考验的药物)治疗,22 人被随机分配到安慰剂组。该研究在瑞典的七家诊所进行,患者随访时间长达 48 周。
四个月后,根据完善的 13 项评分量表,71% 的利妥昔单抗组患者的疾病得到了良好的控制,而安慰剂组为 29%。后来在 6、9 和 12 个月的随访产生了类似的结果。
利妥昔单抗组平均也接受了较低剂量的可的松,并且需要较少的辅助治疗。然而,他们也报告了更多的不良反应,其中大部分是轻微的。该组中一名先前被诊断患有心脏病的患者死于心肌梗塞并伴有心脏骤停。安慰剂组中的三名患者在研究期间需要住院治疗,其中两名患者因肌无力恶化而危及生命。
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