导读 根据 1 月 9 日发表在《新英格兰医学杂志》上的一项研究，对于接受定期红细胞输注的环状铁粒幼细胞的低风险骨髓增生异常综合征患者，与
根据 1 月 9 日发表在《新英格兰医学杂志》上的一项研究，对于接受定期红细胞输注的环状铁粒幼细胞的低风险骨髓增生异常综合征患者，与安慰剂相比，luspatercept 可降低贫血的严重程度。
来自巴黎 Hôpital Saint-Louis 的医学博士 Pierre Fenaux 及其同事招募了 229 名患有极低风险、低风险或中等风险骨髓增生异常综合征的环状铁粒幼细胞患者，这些患者一直接受常规红细胞治疗细胞输注。患者每三周被随机分配接受 luspatercept(剂量为 1.0 至 1.75 mg/kg 体重;153 名患者)或安慰剂(76 名患者)。
研究人员发现，在 luspatercept 和安慰剂组中分别有 38% 和 13% 的患者观察到 8 周或更长时间的输血独立性。与安慰剂组相比，luspatercept 组中达到关键次要终点(12 周或更长时间不依赖输血)的患者比例更高(第 1 至 24 周分别为 28% 和 8%;第 1 至 48 周分别为 33% 和 12%) ).疲劳、腹泻、虚弱、恶心和头晕是最常见的 luspatercept 相关不良事件;随着时间的推移，不良事件的发生率有所下降。
“Luspatercept 显着降低了这些患者中很大一部分的输血负担，并且主要与低度毒性作用相关，”作者写道。
几位作者披露了与制药行业的联系，包括 Celgene 和 Acceleron Pharma，它们生产 luspatercept 并部分资助了这项研究。
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