称为多囊蛋白 2 的蛋白质存在于身体的每个细胞中，但直到现在科学家们对其用途知之甚少。耶鲁大学的研究人员发现它可以防止细胞死亡，使其成为治疗各种肝脏和肾脏疾病以及脑动脉瘤、心脏病和癌症的潜在疗法靶点。
该研究出现在最近一期的科学报告中。
人体中有超过 600 万种蛋白质，科学家们仍在研究它们所起的关键作用。就多囊蛋白 2 而言，研究人员几乎完全专注于该蛋白在多囊肾病中的作用，该蛋白的名字也由此而来。当多囊蛋白 2 发生突变时，它会引发这种疾病，其特征是在肾脏中形成大的、充满液体的囊肿，导致需要进行肾移植的肾衰竭。
“除了突变时，没有人知道这种蛋白质的任何功能，”药理学和细胞与分子生理学教授 Barbara Ehrlich 说，她与研究生 Allison Brill '20 GSAS 共同领导了这项研究。
研究人员发现，多囊蛋白 2 水平会随着多种组织类型(包括人类和动物模型的肾脏、肝脏、大脑和心脏)中疾病驱动的细胞应激而增加。他们还表明，当蛋白质从组织中去除时，细胞对压力更敏感并且更容易发生细胞死亡。简而言之，研究表明多囊蛋白2在细胞存活中起着重要作用。
“许多疾病都涉及对压力的异常反应和细胞死亡的增加，”布里尔说。
在 1 月 15 日发表的这项研究中，研究人员观察了急性肾损伤患者肾脏中多囊蛋白 2 的水平;在患有非酒精性脂肪性肝病的人类肝脏中;在心脏病后的人类心脏中;以及癫痫发作后的人类大脑。在所有情况下，多囊蛋白 2 水平都会随着疾病相关的细胞应激而升高。
研究人员说，这一发现是全面了解这种蛋白质的作用以及如何靶向治疗疾病的重要一步。
“现在我们想知道当多囊蛋白 2 水平升高时细胞会发生什么变化，”Ehrlich 说。“与这种蛋白质相关的途径的一个组成部分可能是药物的理想靶点。”
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