迈向囊性纤维化细胞或基因治疗的一步

囊性纤维化跨膜电导调节剂 (CFTR) 调节剂是囊性纤维化的一项突破，可改善氯化物和水的运动并润湿粘液分泌物。但这些药物价格昂贵，并非对所有囊性纤维化患者都有效，并且存在副作用和与其他药物的相互作用。对 CFTR 调节剂有反应的人必须终生服用。

波士顿儿童医院肺科主任、医学博士 Ruby Wang 研究员和医学博士、公共卫生学硕士 Benjamin Raby 设想了一种替代方法：针对最近才发现的细胞类型进行细胞疗法或基因疗法。

眼睛离子细胞

2018 年，发表在《自然》杂志上的两项研究震撼了囊性纤维化科学界。他们发现 CFTR 基因突变主要影响离子细胞——以前未知的细胞，仅占气道细胞的 1%。令人惊讶的是，超过 90% 的 CFTR 蛋白是由这些稀有细胞产生的。

现在，在美国呼吸与重症监护医学杂志上，Wang 和波士顿大学的同事报告说，他们首次使用干细胞技术从患者身上制造了离子细胞。波士顿儿童医院的合作者包括来自干细胞研究项目的 Thorsten Schlaeger 博士和 Yang Tang，以及肺科医学博士 Stuart Rollins 和 Chantelle Simone-Roach。

这一成就意味着现在可以在培养皿中研究离子细胞，以了解它们的生物学特性——以及它们作为治疗载体的可能用途。

“也许我们可以纠正患者的离子细胞并将它们放回肺部，”Wang 说。“这就是它令人兴奋的原因。”

推翻CF中的教条

离子细胞可能在囊性纤维化中发挥关键作用的想法最初引发了强烈的怀疑。如此罕见的细胞如何帮助保持肺部清洁?气道的纤毛细胞沿着气道推动粘液，似乎是合乎逻辑的目标细胞。

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