导读 创新的基因组编辑技术可以增强基因修饰治疗工具的递送、特异性和靶向性。KAUST 开发的方法结合了两种分子技术：一种称为肽核酸 (PNA) 的...
创新的基因组编辑技术可以增强基因修饰治疗工具的递送、特异性和靶向性。
KAUST 开发的方法结合了两种分子技术：一种称为肽核酸 (PNA) 的类 DNA 分子合成家族，以及一类称为原核 Argonautes (pAgos) 的 DNA 切割酶。
PNA 首先解压缩并滑入 DNA 螺旋内。pAgos 在遗传物质短片段的引导下，将松散的螺旋结合在特定的靶序列上，并在每条相对的 DNA 链上产生切口。
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通过将这两个组件配对，研究人员实现了一种称为 PNA 辅助 pAgo 编辑或 PNP 编辑的新方法，该方法在基因组的精确位置引入靶向断裂。
在许多方面，该方法与其他基因编辑平台相似。然而，与 CRISPR 等更成熟的方法相比，PNP 编辑具有明显的优势。
原则上，它应该在基因组中的更多位点发挥作用，准确地在双链 DNA 中产生断裂，从而减少可能造成安全风险的脱靶活动的机会。
另外，组件的小尺寸应该有助于将基因编辑工具包装和传递到目标组织中，甚至进入亚细胞区室，例如线粒体、细胞的动力工厂和其他细胞器。
“我们构建的技术显着提高了可用于基因编辑的可编程双链断裂的效率和活性，”领导这项研究的 KAUST 生物工程师 Magdy Mahfouz 说。
通过详尽的实验，Mahfouz 和他的同事评估了修饰的 PNA、pAgo 蛋白、引导分子、靶序列、实验条件等的不同组合。这些努力最终证明，PNP 编辑为所有形式 DNA 材料的位点特异性基因操作提供了一个灵活且可编程的平台。
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