加利福尼亚大学圣地亚哥分校的研究人员使用基于CRISPR的新技术为潜在的新型基因治疗奠定了基础。
由加州大学圣地亚哥分校的博士后学者李志谦领导的研究工作在果蝇和人类细胞中进行，Ethan Bier教授的实验室证明了可以设计新的DNA修复机制来解决衰弱性疾病和受损细胞状况的影响。
科学家开发了一种新颖的遗传传感器“ CopyCatcher”，该传感器利用基于CRISPR的基因驱动技术来检测实例，在该实例中，遗传元件从果蝇体内的一个染色体精确复制到另一个染色体。
有关详细信息，请参见《自然通讯》杂志。
正在开发基因驱动技术，以在人体生殖细胞(精子和卵子)中复制和分布所需的性状，从而使这些性状散布到整个人群中，从而有可能防止疟疾等昆虫病媒传播并强化农业庄稼。对于人类健康应用，下一代CopyCatcher系统将测量在人体的不同细胞中进行这种完美复制的频率。
由于该系统在果蝇中检测到很高的复制率，因此在人类细胞中取得类似的成功将使科学家能够在整个人体中进行所需的精确基因组编辑，尤其是在依赖该基因功能以维持正常健康的细胞中。
《自然通讯》研究和科学的资深作者比尔说：“这些研究为新型基因治疗提供了明确的原理证明，其中一种突变的基因的一个拷贝可以从该基因的部分完整的第二个拷贝中修复。”塔塔大学遗传学与社会研究所所长-圣地亚哥。“如果遗传是遗传性疾病患者的父母，如果他们的父母是同一基因中两个不同突变的携带者，那么就需要这种设计。”
比尔说，在基因组中将突变基因固定在其正常环境中的策略与当前的基因治疗策略大不相同，在现有的基因治疗策略中，基因的替代拷贝被置于基因组的不同位置上，并充当粗略的“补丁”。
比尔说：“这种方法恢复了足够的基因活性，使患者能够li行。”“在这些情况下，基因通常在通常应保持沉默的细胞中被激活，而在其他应被激活的细胞中则可能不被激活。”
如果可以通过CopyCatchers在果蝇中检测到果蝇中高效的精确体内基因编辑的高效率，那么可以治疗多种遗传疾病，包括血液疾病，影响视力或听力的疾病以及针对特定器官的疾病，例如肌肉营养不良，囊性纤维化(肺和肾脏)和先天性心脏缺陷。
这种恢复性的基因疗法将代表对现有方法的重大改进，在现有方法中，基因的功能拷贝通常在人体的所有细胞中被激活，但以异常的方式被激活。”
标签： 遗传信息
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