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PNA技术是基因编辑工具包的重要组成部分

导读 国家卫生研究院的体细胞基因编辑协会在4月8日出版的《自然》杂志上发表了一篇文章,详细介绍了他们在全国范围内开发更安全,更有效的方法来

国家卫生研究院的体细胞基因编辑协会在4月8日出版的《自然》杂志上发表了一篇文章,详细介绍了他们在全国范围内开发更安全,更有效的方法来编辑与疾病相关的体细胞基因组的努力的进展。并减轻了因基因改变而引起的疾病负担。

基因编辑使科学家能够修改生物体DNA的各个部分,被认为是治疗多种遗传疾病的一种有前途的治疗方法。在过去的几十年中,实验室取得了许多进步,但是在将基因编辑技术广泛应用到患者群体中之前,仍然需要克服许多挑战。体细胞基因编辑协会(SCGE)于2018年启动,召集了该领域的一些领先研究人员以促进发现并加速实验室中体细胞基因编辑进展到临床环境的翻译。

NIH将在六年内向SCGE拨款约1.9亿美元,以实现基因编辑的潜力。最终结果将是一个免费提供的工具包,它将为生物医学研究界提供有关基因组编辑器以及用于传递和跟踪基因编辑分子的方法的经过严格评估的信息。

卡内基梅隆大学化学教授丹尼斯·赖(Danith Ly)于2019年加入该联盟,他说:“国立卫生研究院意识到,对于研究基因编辑的所有人来说,实现共同目标至关重要。细胞,我们正在对每一个细胞进行分类。最终,我们为想要将基因编辑带给患者的人们提供了非常有价值的,经过严格评估的资源。”

尽管该联盟的大部分工作都集中在与CRISPER-Cas相关的系统上,但SCGE指出,继续开发其他系统很重要。他们特别挑出了卡内基·梅隆(Carnegie Mellon)的Ly和耶鲁大学(Yale University)的彼得·格拉泽(Peter Glazer)开发的基于肽核酸的基因编辑技术。

该财团写道:“尽管SCGE内部非常关注CRISPR-Cas相关系统,但继续探索替代系统至关重要,部分原因是它们的传递潜力以及生物学或免疫学反应可能有所不同。”在大自然中。

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