科学家发现基因疗法可提供神经保护以防止青光眼视力丧失

根据美国国立卫生研究院国家眼科研究所支持的研究，一种基因疗法可以保护视神经细胞并保护青光眼小鼠模型的视力。这些发现为开发青光眼神经保护疗法提供了一条前进道路，青光眼是导致视力障碍和失明的主要原因。该报告发表在《细胞》杂志上。

青光眼是由视神经不可逆转的神经引起的，视神经是视网膜神经节细胞的轴突束，可将信号从眼睛传递到大脑以产生视力。可用的疗法通过降低升高的眼压来减缓视力丧失，但是尽管眼压正常，一些青光眼仍会发展为失明。神经保护疗法将是一个飞跃，满足缺乏治疗选择的患者的需求。

“我们的研究首次表明激活 CaMKII 通路有助于保护视网膜神经节细胞免受各种损伤和多种青光眼模型，”该研究的首席研究员、眼科和神经科学副教授 Bo Chen 博士说。在纽约市西奈山伊坎医学院。

CaMKII(钙/钙调蛋白依赖性蛋白激酶 II)通路调节整个身体的关键细胞过程和功能，包括眼睛中的视网膜神经节细胞。然而，CaMKII 在视网膜神经节细胞健康中的确切作用尚不清楚。例如，根据条件，抑制 CaMKII 活性已被证明对视网膜神经节细胞有保护作用或有害作用。

使用 CaMKII 活性的抗体标记物，Chen 的团队发现，每当视网膜神经节细胞暴露于毒素或视神经挤压伤造成的创伤时，CaMKII 通路信号就会受到损害，这表明 CaMKII 活性与视网膜神经节细胞存活之间存在相关性。

在寻找干预方法时，他们发现通过基因治疗激活 CaMKII 通路证明对视网膜神经节细胞具有保护作用。在毒性损伤之前(对细胞造成快速损伤)和视神经挤压(引起较慢的损伤)之后对小鼠进行基因治疗，增加了 CaMKII 活性并有力地保护了视网膜神经节细胞。

在接受基因治疗的小鼠中，77% 的视网膜神经节细胞在中毒后 12 个月存活，而对照组小鼠则为 8%。视神经挤压六个月后，77% 的视网膜神经节细胞存活，而对照组为 7%。

同样，在基于眼压升高或遗传缺陷的青光眼模型中，通过基因治疗提高 CaMKII 活性证明对视网膜神经节细胞有保护作用。

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