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科学家朝着开发一种新药治疗急性髓性白血病(一种罕见的血液病)迈出了令人鼓舞的一步。在今天发表在《自然》杂志上的一项研究中，剑桥大学的研究人员报告了一种针对癌症的新治疗方法，该方法针对的酶在将DNA转化为蛋白质方面起着关键作用，并可能导致新型的抗癌药物。
我们的遗传密码是用DNA编写的，但是为了生成蛋白质(对生物体功能至关重要的分子)，首先需要将DNA转换为RNA。蛋白质的生产受到酶的控制，而酶会对RNA产生化学变化。有时，这些酶调节不当，产生过多。
在2017年发表的一项研究中，由剑桥大学米尔纳治疗研究所和古登研究所的托尼·库扎里德斯(Tony Kouzarides)教授领导的研究小组表明，这种酶METTL3如何在急性髓样白血病的发生和维持中起关键作用。该酶在某些细胞类型中过度表达-即过度产生-导致疾病。
急性髓细胞性白血病(AML)是血液中的一种癌症，骨髓会产生异常的白细胞，称为髓样细胞，通常可保护人体免受感染并防止组织损伤的扩散。AML迅速而积极地进行，通常需要立即进行治疗，并影响儿童和成人。在英国，每年约有3,100人被诊断出患有这种疾病，其中大多数年龄超过65岁。
现在，与他的团队相关的剑桥分公司STORM Therapeutics的Kouzarides教授及其同事以及惠康桑格研究所(Wellcome Sanger Institute)已经确定了一种药物样分子STM2457，它可以抑制METTL3的作用。在从患有AML的个体培养的组织中以及在该疾病的小鼠模型中，研究小组表明，该药物能够阻断由酶的过表达引起的癌症作用。
库扎里德斯教授说：“蛋白质对我们的身体功能至关重要，其产生过程涉及使用酶将我们的DNA转化为RNA。有时，这一过程可能会出错，对人类健康可能造成毁灭性后果。迄今为止，还没有人发现针对这一必不可少的过程以抗击癌症为目标。这是癌症治疗新时代的开始。”
为了研究STM2457的抗白血病潜力，研究人员在源自AML患者的细胞系上测试了该药物，发现该药物显着降低了这些细胞的生长和增殖。它还诱导细胞凋亡-“细胞死亡”-杀死癌细胞。
研究人员将来自AML患者的细胞移植到免疫功能低下的小鼠中，以模拟这种疾病。当他们用STM2457处理小鼠时，他们发现它损害了移植细胞的增殖和扩展，并显着延长了小鼠的寿命。它减少了小鼠骨髓和脾脏中白血病细胞的数量，同时没有毒性副作用，包括对体重的影响。
剑桥大学米尔纳治疗研究所和惠康桑格研究所的康斯坦丁诺斯·特泽勒皮斯博士补充说：“这是一个崭新的癌症研究领域，也是第一个待开发的此类药物样分子。它在杀灭人类方面取得了成功。白血病细胞和延长小鼠的寿命是非常有希望的，我们希望最早在明年开始临床试验以测试患者的后代分子。
标签： 抗癌药
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