加州大学圣地亚哥分校医学院的研究人员在2021 年 7 月 12 日的《自然通讯》在线问题上描述了一种新方法，该方法使用机器学习来寻找疾病靶点，然后预测药物是否有可能获得 FDA 的批准。
研究结果可能会显着改变研究人员筛选大数据以寻找对患者、制药业和国家医疗保健系统具有重大益处的有意义信息的方式。
学术实验室以及制药和生物技术公司可以访问无限量的“大数据”和比以往任何时候都更好的工具来分析此类数据。然而，尽管技术取得了这些令人难以置信的进步，但如今药物发现的成功率仍低于 1970 年代。”
Pradipta Ghosh，医学博士，该研究的资深作者，加州大学圣地亚哥医学院医学和细胞与分子医学系教授
“这主要是因为在临床前近交模型中完美发挥作用的药物，例如实验室小鼠，在基因或其他方面彼此相同，不会转化为临床中的患者，在那里每个个体和他们的疾病都是独一无二的。这是诊所的这种可被认为是任何药物发现计划的致命弱点。”
在这项新研究中，Ghosh 及其同事用加州大学圣地亚哥分校网络医学研究所 (iNetMed) 内开发的两种新方法取代了临床前药物发现的第一步和最后一步，该方法联合了多个研究学科，以开发新的解决方案来推进生命科学和科技，促进人类健康。
研究人员使用炎症性肠病 (IBD) 的疾病模型，这是一种复杂的、多方面的、复发性自身免疫性疾病，其特征是肠道内壁发炎。由于 IBD 会影响所有年龄段的患者并降低患者的生活质量，因此 IBD 是药物发现的优先疾病领域，并且由于没有两个患者的行为相似，因此治疗起来具有挑战性。
第一步，称为目标识别，使用由 iNetMed 的计算部门精密计算系统网络中心 (PreCSN) 开发的人工智能 (AI) 方法。AI 方法使用基因表达在疾病发作和进展过程中的连续变化图帮助对疾病进行建模。这种映射与其他现有模型的区别在于使用数学精度来识别和提取基因表达模式的所有可能的基本规则，其中许多被当前的方法所忽视。
底层算法确保识别出的基因表达模式是“不变的”，而不管不同的疾病群体。换句话说，PreCSN 构建了一个提取适用于所有 IBD 患者的信息的地图。
标签： 药物开发
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