中国科学院(CAS)生命科学与医学部魏海明教授和田志刚教授领导的研究团队，与中国科学院(CAS)教授领导的研究小组合作. 中科大第一附属医院孙子民揭示了脐带血移植后严重预植入综合征(PES)的病理机制，不仅为PES患者提供了治疗策略，而且对进一步提高疗效具有重要指导意义无关脐带血移植(UCBT)。这项研究发表在《自然通讯》上。
UCBT是治疗血液系统恶性肿瘤、造血功能衰竭、先天性免疫缺陷和一些遗传代谢疾病的重要手段。移植后慢性移植物抗宿主病(GVHD)发生率低且轻，患者生活质量高。自2000年首例应用该方法治疗儿童恶性血液病的成功案例以来，中国科大附属第一医院迄今已完成1519例脐血移植，成为国际公认的脐带血移植治疗中心，促进了脐血移植的出现。越来越多的相关临床和科研成果
然而遗憾的是，在UCBT后的早期，70-80%的受者会出现PES，表现为高烧、皮疹、腹泻等临床表现。严重的 PES 会增加移植相关的死亡率，但其机制尚不清楚。进一步研究和揭示UCBT后PES的发病机制，对于PES患者的治疗和降低移植相关死亡率具有重要的临床意义。
面对这个问题，课题组对UCBT后受者的外周血进行分析，发现PES患者的单核细胞数量明显增多。这些源自脐带血的单核细胞具有炎症特征并产生促炎细胞因子，如 GM-CSF 和 IL-6。UCBT后，单核细胞在受体体内迅速增殖，使血清中GM-CSF和IL-6水平升高，导致PES的发生。
基于PES的发病机制研究，团队在http://www.tocilizumab阻断IL-6受体的临床试验申请。奇特。组织。cn(参考：ChiCTR1800015472)在严重 PES 患者中。结果表明，使用托布单抗进行干预治疗显着控制了PES的临床症状，降低了患者的死亡率。
这项历时近8年的研究为中科大为重症患者提出和实施治疗方案(托布单抗)提供了实践指导。该治疗方案(tobuzumab)目前已获得美国食品药品监督管理局(FDA)和国家卫生服务局(NHS)的临床应用批准。
标签： 发病机制
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