Riluzole 是一种已经使用了 20 多年的药物,用于减缓 ALS(通常称为 Lou Gehrig 病)的进展,在一项第 2 阶段的试点研究中显示,与安慰剂相比,它可以减缓大脑代谢衰退并对认知能力产生积极影响在患有轻度阿尔茨海默病的人中。该研究已预先发表在最近的在线期刊《大脑》上。阿尔茨海默氏症药物发现基金会 (ADDF) 为研究人员提供资金和专业知识,帮助将这项研究纳入 2 期临床试验。
“使用两种类型的脑部扫描作为生物标志物,这项研究能够衡量接受治疗的患者脑代谢的改善,并将这些改善与认知变化和疾病进展相关联,”研究合著者、ADDF 创始执行董事、医学博士 Howard Fillit 说。首席科学官。“利鲁唑代表了 ADDF 的许多研究重点。它是一种重新利用的药物,有助于加快研究过程。它针对的是一种重要且尚未得到充分研究的会随着衰老而出现问题的生物学机制,该试验的严格设计同时测量了生物标志物和临床结果.”
该试验随机分配了 50 名年龄在 50 至 90 岁之间的患者,在六个月内每天两次接受活性药物(n=26)或安慰剂(n=24)。利鲁唑通过调节大脑中称为谷氨酸的神经递质起作用,谷氨酸在神经细胞相互发送信号的能力中起着至关重要的作用。谷氨酸失调被认为开始了一个毒性循环,这是阿尔茨海默病发展的基础。
该研究达到了主要的主要结果,证实了积极治疗和安慰剂患者之间脑代谢变化的差异。使用专门的 PET 扫描测量和分析这些变化,该扫描测量称为 FDG PET 的葡萄糖代谢。FDG PET 扫描的变化与认知能力下降相关并预测阿尔茨海默病的进展。在该试验中,FDG PET 进展评分还与患者认知功能的变化相关,包括记忆力、注意力、语言和视觉空间技能。
还满足了次要结果,包括通过磁共振波谱测量的谷氨酸水平的显着变化、通过神经心理学测试评估的认知测量和神经影像生物标志物之间的相关性。另一个主要终点,即神经元健康标志物 N-乙酰天冬氨酸的变化没有达到。最后,大脑的几个区域显示出保留的葡萄糖代谢,但最突出的是一个称为后扣带回的区域,它是阿尔茨海默病的枢纽网络。
该研究发现治疗组和安慰剂组之间的不良事件没有差异。在这种情况下,使用利鲁唑等重新利用的药物的好处是,有二十年的经验证明了该药物的安全性。这有助于加快和简化药物测试过程的成本。
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