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1、病情分析:诺西钠注射液不能完全治愈SMA,但它是世界上唯一被批准用于治疗SMA的药物。
2、它是一种反义寡核苷酸,通过鞘内给药进行治疗。
3、SMN蛋白由于SMN1基因突变或缺失导致SMA缺失,诺辛那酶注射液可以改变SMN2前mRNA的剪接,从而增加全长SMN蛋白的产生。
4、目前,在40多个国家和地区的临床试验中,诺西钠注射液显示了良好的效益风险比,但也存在常见的呼吸道感染和便秘副作用。
本文到此结束,希望对你有所帮助。
标签: 诺西那生钠能完全治愈sma吗
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